Godkjenner ultrasjelden kolesterol- behandling for barn 

Lomitapid, som markedsføres som Lojuxta i Europa, har siden 2013 vært godkjent i EU for voksne pasienter med HoFH. Den nye godkjenningen innebærer at behandlingen også kan gis til pediatriske pasienter fra fem år, som tillegg til fettfattig kost og annen lipidsenkende behandling, med eller uten LDL-aferese.

Ultrasjelden

HoFH er en ultrasjelden, genetisk sykdom som fører til svært høye nivåer av LDL-kolesterol fra fødselen av. Sykdommen skyldes svekket funksjon i mekanismene som normalt fjerner LDL-kolesterol fra blodet. Uten tidlig og effektiv behandling har pasientene høy risiko for tidlig og progressiv aterosklerose, alvorlig hjerte- og karsykdom og for tidlig død.

Lomitapid virker ved å hemme mikrosomalt triglyseridoverføringsprotein, et protein som er involvert i dannelsen av lipoproteiner i lever og tarm. Ved å hemme denne prosessen reduseres utskillelsen av fettstoffer til blodbanen, noe som bidrar til lavere kolesterolnivåer.

EU-godkjenningen bygger på en åpen, enarmet fase 3-studie med 43 barn og ungdom i alderen 5 til 17 år med HoFH. Ifølge legemiddelselskapet Chiesi oppnådde studien sitt primære endepunkt, med en gjennomsnittlig reduksjon i LDL-kolesterol på 53,5 prosent fra baseline etter 24 uker. Det ble også rapportert signifikante reduksjoner i blant annet non-HDL-kolesterol, totalkolesterol, VLDL-kolesterol, apolipoprotein B og triglyserider.

Sikkerhetsprofilen beskrives som i hovedsak forenlig med det som er kjent fra tidligere bruk av lomitapid. De fleste bivirkningene var milde, og var hovedsakelig gastrointestinale eller leverrelaterte. Bivirkninger av særlig interesse ble rapportert hos fem av pasientene i studien.

EMA anbefaler at diagnosen HoFH bekreftes genetisk der det er mulig, og at andre former for primær hyperlipoproteinemi og sekundære årsaker til hyperkolesterolemi utelukkes før behandling.