Beslutningsforum 20. oktober

Lymfekreft, spinal muskelatrofi og cystisk fibrose – Disse legemidlene skal opp i Beslutningsforum mandag 20. oktober

Når Beslutningsforum møtes mandag, skal forumet ta stilling til flere nye behandlinger for lymfekreft, spinal muskelatrofi (SMA) og cystisk fibrose – alle avanserte terapier som kan få stor betydning for pasienter med alvorlig sykdom.

Publisert Sist oppdatert

Tre kreftlegemidler står sentralt på dagsordenen: Breyanzi (lisokabtagen maraleucel) for storcellet B-cellelymfom, Jaypirca (pirtobrutinib) for mantelcellelymfom og Blenrep (belantamab mafodotin) i kombinasjon med bortezomib og deksametason for myelomatose. I tillegg vurderes blant annet Evrysdi (risdiplam) for voksne med SMA og Alyftrek (vanzakaftor / tezakaftor / deutivakaftor) for cystisk fibrose.

Breyanzi (lisokabtagen maraleucel)

Breyanzi er en CAR-T-celleterapi for voksne med residiverende eller refraktært diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) og beslektede undergrupper. Den oppdaterte metodevurderingen viser at behandlingen gir bedre hendelsesfri overlevelse enn standard behandling i andrelinje (TRANSFORM-studien), mens flere sekundære endepunkter støtter effekten. Totaloverlevelsesdata er foreløpig ikke modne, og studiene er preget av betydelig overkryssing.

KLARE FOR NYTT MØTE: Terje Rootwelt (t.v) og Ulrich Spreng i Beslutningsforum.

For pasienter som behandles i tredje linje eller senere (TRANSCEND-studien) er dokumentasjonen svakere, siden det ikke finnes en kontrollarm. Bivirkningene er i tråd med annen CAR-T-behandling, blant annet cytokinfrigjøringssyndrom (CRS) og nevrotoksisitet. Det er ikke gjort full helseøkonomisk analyse, men budsjettvirkningen vurderes som begrenset fordi få pasienter vil være aktuelle utover dagens tilbud med Yescarta (axi-cel).

En eventuell godkjenning i tidligere behandlingslinjer kan likevel få stor betydning, både for pasienttilgang og for sykehusenes kapasitet til å tilby CAR-T.

Jaypirca (pirtobrutinib)

Pirtobrutinib skal vurderes som monoterapi til voksne med residiverende eller refraktært mantelcellelymfom (MCL) som tidligere har fått behandling med en kovalent BTK-hemmer. Dokumentasjonen bygger på enarmede studier der objektiv responsrate og varighet av respons utgjør hovedgrunnlaget.

Få mer helsejournalistikk rett i innboksen!

Meld deg på nyhetsbrevet vårt og få de viktigste sakene våre rett i innboksen.
👉 Meld deg på her!

Pasientgruppen har dårlig prognose etter svikt på BTK-hemmer, og det finnes få behandlingsalternativer. Dataene viser klinisk relevante responsrater, men mangelen på komparatordata gjør effekten usikker. Sikkerhetsprofilen er håndterbar, men alvorlige bivirkninger forekommer. Helseøkonomisk dokumentasjon er ikke fullstendig, og det er uklart hvordan prissettingen vil påvirke kostnadseffektiviteten.

Blenrep (belantamab mafodotin)

Belantamab mafodotin ble tidligere trukket fra markedet etter manglende effekt i monoterapi, men har nå gjort comeback. GSK har fått EU-godkjenning for kombinasjonen med bortezomib og deksametason hos pasienter med residiverende eller refraktær myelomatose som har fått minst én tidligere behandling – indikasjonen som nå vurderes av Beslutningsforum.

Kombinasjonsdata viser forbedret progresjonsfri overlevelse sammenlignet med dagens standardregimer. Øyerelaterte bivirkninger og hematologisk toksisitet er fortsatt de mest fremtredende utfordringene. Norske myndigheter skal nå vurdere klinisk merverdi og kostnadseffektivitet opp mot eksisterende alternativer.

Utvidet bruk av Evrysdi ved spinal muskelatrofi

Beslutningsforum skal også ta stilling til Evrysdi (risdiplam) for voksne med spinal muskelatrofi (SMA). Til nå har behandlingen vært tilgjengelig for pasienter fra to måneder til 18 år, men mange voksne har stått uten godkjent behandling.

Evrysdi tas som mikstur og øker kroppens produksjon av SMN-protein, som er nødvendig for å bevare motoriske nerveceller. En godkjenning for voksne vil gi et enklere og mer tilgjengelig alternativ til dagens behandlinger Spinraza og Zolgensma, som enten krever spinalinjeksjon eller engangs genterapi.

Nye behandlinger ved cystisk fibrose og søvnapné

Blant øvrige saker står Alyftrek (vanzakaftor / tezakaftor / deutivakaftor) – en ny trippelbehandling for personer fra seks år med cystisk fibrose som har minst én ikke-klasse-I-mutasjon i CFTR-genet. Behandlingen bygger videre på tidligere trippelkombinasjoner som Trikafta, og forventes å kunne gi betydelig forbedret lungefunksjon og livskvalitet.

I tillegg vurderes Sunosi (solriamfetol) for å redusere uttalt søvnighet hos pasienter med obstruktiv søvnapné (OSA) der primærbehandlinger som CPAP, søvnapnéskinne, posisjonstiltak, vektreduksjon eller tonsillektomi ikke har gitt tilstrekkelig effekt.

Et møte med stor betydning for avanserte terapier

Mandagens møte blir et av årets mest omfattende for Beslutningsforum, med flere avanserte og persontilpassede behandlinger på agendaen. Spesielt beslutningene om lymfekreft, SMA og cystisk fibrose vil bli fulgt tett – de kan definere hvordan norske pasienter får tilgang til nye og kostbare terapier fremover.

Powered by Labrador CMS