Gjennombrudd for blærekreft: Ny livsforlengende behandling innføres fra 1. juli

Behandlingen kombinerer det målrettede legemidlet Padcev (enfortumab vedotin) med immunterapien Keytruda (pembrolizumab). Leger har omtalt kombinasjonen som tiårets største gjennombrudd for blærekreftpasienter. 

På mandag besluttet Beslutningsforum å innføre behandlingen som førstelinjebehandling ved blærekreft med spredning.

– Vi trenger ikke engang å diskutere det. Vi har med dette en ny standardbehandling for nydiagnostiserte blærekreftpasienter, sa Daniel Heinrich, uro-onkolog og leder i Norsk Onkologisk Forening, da overlevelsesdataene fra EV-302-studien ble presentert på ESMO i fjor høst.

Kraftig redusert dødsrisiko

Resultatene fra EV-302-studien viser at kombinasjonen Padcev og Keytruda reduserer risikoen for død med 53 prosent sammenlignet med dagens standardbehandling med platinabasert kjemoterapi.

– Vi er veldig glade for at vi nå har fått en pris fra produsentene som gjør at behandlingen er kostnadseffektiv og kan innføres, sier Rootwelt.

Padcev og Keytruda blir nå ny standardbehandling for pasientene og erstatter kjemoterapi som lenge har vært behandlingstilbudet for denne pasientgruppen. 

Kostbar, men kostnadseffektiv

Kombinasjonsbehandlingen er imidlertid kostbar:

• Behandlingskostnad per måned: ca. 167 000 kroner

• Total kostnad per pasient: ca. 2,4 millioner kroner

• Merutgift sammenlignet med dagens behandling: ca. 1,7 millioner kroner

• Kostnad per vunnet leveår (LY): 751 000 kroner

• Kostnad per kvalitetsjusterte leveår (QALY): 1,1 millioner kroner

Etter det HealthTalk har grunn til å tro, har produsentene gitt en samlet rabatt på omtrent 20 prosent – tilsvarende rundt 420 000 kroner per pasient. Rootwelt vil ikke kommentere den eksakte prisen, men bekrefter at det er inngått en avtale som gjør behandlingen samfunnsøkonomisk akseptabel.

Tempo i Norden

Danmark innførte behandlingen allerede 18. desember 2024, da Medicinrådet ga grønt lys. Den danske beslutningen har aktualisert debatten om tempo og prioriteringer i det norske systemet – spesielt for behandlinger rettet mot alvorlige og livstruende sykdommer.

I Sverige er Padcev og Keytruda fortsatt under metodevurdering.

Ny målrettet behandling for blærekreft: Balversa innføres i Norge

I tillegg til Padcev og Keytruda, vedtok Beslutningsforum på mandagens møte også å innføre Balversa (erdafitinib) som ny behandling for pasienter med avansert blærekreft.

Balversa blir tilgjengelig som monoterapi i andrelinje for voksne pasienter med inoperabelt eller metastatisk urotelialt karsinom (UC) – den vanligste formen for blærekreft – som har spesifikke genetiske endringer i FGFR3- eller FGFR2-genene. Disse pasientene har ofte begrensede behandlingsalternativer etter førstelinje cellegift eller immunterapi.

Balversa er en målrettet behandling i tablettform, og tilhører en ny klasse legemidler kjent som FGFR-hemmere (fibroblast growth factor receptor inhibitors). Ved å blokkere signalveier i kreftceller som har mutasjoner i FGFR, kan Balversa bremse eller stoppe tumorvekst hos pasienter som har disse spesifikke genfeilene. Behandlingen forutsetter genetisk testing av tumorvev for å identifisere relevante FGFR-mutasjoner.

Beslutningen markerer et viktig skritt i retning av mer presisjonsmedisin i behandlingen av blærekreft, der terapivalget tilpasses pasientens molekylære sykdomsprofil. Dette er første gang erdafitinib blir gjort tilgjengelig i det norske offentlige helsevesenet.

Det tredje og siste legemiddelet som blir innført i denne runden er en ny formulering av kalsiumglukonat (Zeltacin) til behandling av akutt symptomatisk hypokalsemi. Akutt symptomatisk hypokalsemi er en tilstand hvor kroppen har et svært lavt kalsiumnivå i blodet, og som fører til symptomer. Det er viktig å behandle raskt for å unngå alvorlige komplikasjoner.

Disse fikk nei

Seks nye behandlingsmetoder fikk nei i denne runden. 

Fosdenopterin (Nulibry) innføres ikke til behandling av pasienter med molyben kofaktormangel type A. Samme legemiddel var oppe til beslutning i januar i år. Da sa Beslutningsforum nei fordi prisen var altfor høy i forhold til dokumentert klinisk nytte. Nye prisforhandlinger har dessverre ikke gitt tilstrekkelig reduksjon i pris.

– Selv med den høye betalingsvilligheten vi har i ordninger for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand, og en lavere pris fra leverandør, er kostnaden fortsatt betydelig over det som står i et rimelig forhold til effekten, sier Terje Rootwelt. 

Legemiddelet ivosidenib (Tibsovo) var oppe til vurdering for to ulike indikasjoner innen leukemi og galleveiskreft. Begge fikk nei i denne runden fordi prisen var for høy i forhold til dokumentert klinisk nytte. Beslutningsforum ber Sykehusinnkjøp om å gjenoppta prisforhandlinger med leverandør. 

I disse to sakene er det gjort felles nordisk metodevurdering gjennom JNHB. Både Sverige og Danmark har også sagt nei til innføring basert på de felles vurderingene. Videre ble metoxyfluran (Penthrox) besluttet ikke innført til akutt smertelindring ved moderate til sterke smerter som følge av traume hos voksne pasienter som er ved bevissthet. Det finnes alternativ smertebehandling som er langt rimeligere. 

Vadadustat (Vafseo) innføres heller ikke til behandling av symptomatisk anemi i forbindelse med dialyseavhengig kronisk nyresykdom (CKD) hos voksne. 

– Vi ser ikke at det er dokumentert fordeler med vadadustat som kan tilsi at behandlingen kan ha en høyere pris enn lignende innførte behandlingsalternativer. Vi ber Sykehusinnkjøp om å gå i nye forhandlinger med leverandøren, sier Rootwelt. 

Test av prostatakreft

Av metoder som ikke er legemidler, som var oppe til vurdering var Stockholm3 – en test til beregning av risiko for prostatakreft. Testen ble besluttet ikke innført fordi det er usikkerhet knyttet til både dokumentasjonen av effekt og sikkerhet samt klinisk behov for metoden. 

Organdonasjon 

Beslutningsforum gikk også gjennom evalueringsrapporten av organdonasjon med bruk av normoterm regional perfusjon (NRP) hos pasienter som dør av hjerte- og åndedrettsstans når livsforlengende behandling avsluttes (cDCD, controlled donation after circulatory death). 

Det var Beslutningsforum som i 2021 godkjente cDCD som metode forutsatt at metoden ble evaluert etter å ha vært i bruk i to år. 

– Evalueringen som nå er gjennomført, viser at implementering av cDCD som metode har vært vellykket og bør videreføres. Beslutningsforum støtter denne konklusjonen. Evalueringen omtaler også noen elementer som bør vurderes endret, som vil bli fulgt opp, sier fagdirektør Ulrich Spreng. 

Metoden har vært benyttet i alle helseregioner og ved både store og mindre helseforetak. Den har vist seg å være teknisk gjennomførbar, og spørreundersøkelser viser at pårørende og involvert helsepersonell har følt seg godt ivaretatt. 

Stadig flere land tar cDCD i bruk som metode. Fra januar til oktober 2024 har Sverige gjennomført 41 cDCD, Finland 22 og Danmark 24 cDCD-prosedyrer. I 2023 var antallet i Sverige 68, Finland 22 og for Danmark én gjennomført cDCD-prosedyre. Norge gjennomførte 18 i 2023, og per 19. desember 2024 10 cDCD-prosedyrer. 

Metoden som oftest benyttes ved organdonasjon, omtales som «Donation after Brain Death (DBD)» og innebærer at pasientene med irreversibelt opphør av hjernefunksjon erklæres døde mens de ligger på̊ respirator. Ifølge evalueringen oppfattes cDCD som et viktig tilskudd til DBD som gjør det mulig å frembringe flere transplantable organer og at flere kan få oppfylt sitt ønske om donasjon.