I et nytt utkast til veiledning beskriver FDA hvordan legemiddelselskaper kan ta i bruk såkalte «new approach methodologies» (NAMs) – avanserte metoder basert på menneskelig biologi – som alternativ til tradisjonelle dyreforsøk.
Bakgrunnen er et kjent problem: Legemidler som fungerer i dyr, feiler ofte i mennesker. Ifølge FDA gir dyremodeller begrenset forutsigbarhet for både effekt og bivirkninger.
Dette utkastet til veiledning styrker vårt arbeid med å erstatte dyreforsøk med metoder som er relevante for mennesker og vitenskapelig robuste», sier helseminister Robert F. Kennedy Jr.
Fra dyr til menneskebaserte modeller
Ifølge FDA feiler mange legemidler i kliniske studier, selv etter lovende resultater i dyreforsøk – enten på grunn av manglende effekt eller uventede bivirkninger.
De nye metodene, samlet under begrepet NAMs, inkluderer blant annet:
cellebaserte laboratoriemodeller
organoider (miniorganer dyrket fra menneskeceller)
«organ-on-a-chip»-teknologi (små modeller av menneskelige organer på en mikrobrikke, der levende celler etterligner hvordan organer fungerer)
kunstig intelligens og datasimuleringer
Felles for metodene er at de tar utgangspunkt i menneskelig biologi – og dermed potensielt kan gi mer relevante data enn dyreforsøk.
FDA peker på at slike modeller allerede i noen tilfeller gir bedre forutsigelse av hvordan legemidler virker i mennesker.
Nye krav til dokumentasjon
For å kunne brukes i søknader om godkjenning av legemidler, må metodene dokumenteres som pålitelige. FDA trekker frem fire nøkkelkrav: tydelig bruksområde, biologisk relevans for mennesker, teknisk kvalitet og at metoden faktisk kan brukes i regulatoriske beslutninger.
Samtidig åpner myndighetene for fleksibilitet: Metodene trenger ikke være fullt validert, så lenge de vurderes som relevante i en samlet evidenspakke.
Kan kutte kostnader og tid
Overgangen kan få store konsekvenser for legemiddelindustrien. Ifølge FDA kan økt bruk av slike metoder redusere både utviklingstid og kostnader – og samtidig øke sannsynligheten for at legemidler lykkes i kliniske studier.
Det kan på sikt også bidra til lavere legemiddelpriser.
Tydelig kursendring – men ikke full stopp
Veiledningen er foreløpig ikke bindende, og dyreforsøk vil fortsatt være en del av utviklingen i mange år fremover.
Likevel markerer initiativet en tydelig kursendring: FDA vil bort fra dyr som standardmodell – og over til metoder basert på menneskelig biologi.
– Det er på tide at FDA endrer paradigmet for legemiddelutvikling», sier fungerende leder for Center for Drug Evaluation and Research (CDER) Tracy Beth Hoeg.
