Ny pille mot pankreaskreft får tidlig FDA-godkjenning — men ikke for norske pasienter

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA utstedte 1. mai 2026 et såkalt "safe to proceed"-brev til Revolution Medicines for et expanded access-program (EAP). Ordningen gir pasienter med tidligere behandlet metastatisk pankreatisk duktalt adenokarsinom (PDAC) mulighet til å få den eksperimentelle behandlingen utenfor kliniske studier, forutsatt at det ikke finnes tilfredsstillende godkjente alternativer.

Etter FDAs regelverk kan pasienter eller pårørende ikke søke direkte. Alle henvendelser må initieres av behandlende lege.

Dårlig prognose

Pankreaskreft er fortsatt en av kreftformene med dårligst prognose. I Norge diagnostiseres rundt tusen nye tilfeller årlig, og rundt 800 pasienter dør av sykdommen hvert år. Fem års relativ overlevelse ligger på rundt 15 prosent for både menn og kvinner. FHI skriver at pankreaskreft ofte gir få og diffuse symptomer, og at sykdommen derfor ofte oppdages sent. De fleste pasientene kan ikke opereres når diagnosen stilles.

Helsedirektoratet beskriver pankreaskreft som en av de viktigste dødsårsakene blant kreftpasienter, og peker på at prognosen har endret seg lite for sykdomsgruppen samlet fordi sykdommen ofte er avansert allerede ved diagnosetidspunktet og effekten av tilgjengelig kjemoterapi er begrenset.

Bakgrunnen er oppsiktsvekkende studieresultater

Daraxonrasib er en oral RAS(ON) multiselektiv hemmer rettet mot flere varianter av RAS-mutasjoner, som er drivere i rundt 90 prosent av pankreaskrefttilfellene. I fase 3-studien RASolute 302 viste behandlingen en median totaloverlevelse på 13,2 måneder mot 6,7 måneder med standard kjemoterapi i andrelinje. Hazard ratio var 0,40, p-verdi under 0,0001.

Detaljerte resultater skal presenteres i en plenary session under ASCO-kongressen i Chicago 31. mai 2026.

Resultatene er oppsiktsvekkende fordi behandlingsmulighetene etter progresjon på tidligere behandling er svært begrensede. Pankreaskreft er også blant kreftformene som i størst grad drives av RAS-mutasjoner. Revolution Medicines oppgir at om lag 90 prosent av pasienter med pankreaskreft har svulster drevet av mutasjoner i RAS-proteiner.

Daraxonrasib har tidligere fått Breakthrough Therapy Designation og Orphan Drug Designation av FDA, og er i tillegg valgt ut til FDAs Commissioner's National Priority Voucher-program. Sammen med EAP-en utgjør dette et sjeldent samspill av regulatoriske mekanismer som peker i samme retning: at amerikanske myndigheter forventer rask vurdering av legemidlet.

Hva kan norske pasienter tilbys i dag?

EAP-en er begrenset til amerikanske pasienter. EMA har ingen tilsvarende sentralisert ordning, og compassionate use-programmer i Europa administreres nasjonalt. Revolution Medicines har så langt ikke kommunisert konkrete planer om en europeisk ordning eller EMA-søknad.

For norske pasienter med metastatisk pankreaskreft er kliniske studier den primære veien til eksperimentelle behandlinger. Ved Oslo universitetssykehus pågår blant annet KANDLELIT-014, som tester den KRAS G12C-spesifikke hemmeren MK-1084 ± cetuksimab hos pasienter med avansert KRAS G12C-mutert kreftsykdom — inkludert pankreaskreft — etter svikt på etablert behandling. Studien rekrutterer fram til 2030, med Tormod Kyrre Guren som koordinator.

For pasienter uten G12C-mutasjon, eller for dem som ikke er kandidater for studien, er behandlingsalternativene fortsatt begrenset til standard kjemoterapi.

I prinsippet kan compassionate use søkes via Direktoratet for medisinske produkter, men dette krever at Revolution Medicines stiller legemidlet til disposisjon — noe selskapet foreløpig ikke har varslet for det europeiske markedet.

Et behandlingslandskap i bevegelse

For en kreftform der median overlevelse i andrelinje historisk har ligget rundt seks måneder, representerer RASolute 302-dataene noe av det mest oppsiktsvekkende som er rapportert på flere tiår. Den regulatoriske farten i USA understreker dette. Hvor raskt det får praktisk betydning for norske pasienter, vil avhenge av Revolution Medicines' europeiske strategi, EMA-prosessen, og deretter Nye metoder og Beslutningsforum.

I mellomtiden er kliniske studier den eneste konkrete veien til RAS-rettet behandling for norske pankreaspasienter.