ALS-avslag utløser ny ekspertgruppe for raskere tilgang til legemidler
Helse- og omsorgsdepartementet setter ned en hurtigarbeidende ekspertgruppe som innen fem måneder skal utrede hvordan alvorlig syke pasienter med kort forventet levetid kan få raskere tilgang til legemidler med begrenset dokumentasjon. Bakteppet er flere avslag på godkjenningsfritak for ALS-legemiddelet ILB.
Publisert
Regjeringen kunngjorde lørdag at en ekspertgruppe ledet av professor Bjørn Henning Østenstad ved Universitetet i Bergen skal vurdere endringer i ordningen med godkjenningsfritak etter legemiddelforskriften § 2-5. Mandatet er å utrede hvordan pasienter med alvorlig sykdom, kort forventet levetid og uten tilgjengelige behandlingsalternativer kan få tidligere tilgang til legemidler – også utenfor kliniske studier.
– Når mennesker rammes av en alvorlig og livstruende sykdom uten tilgjengelige behandlingsalternativer, er det helt naturlig og forståelig at man søker absolutt alle mulighetene som kan tenkes å kunne gi håp, uttaler helse- og omsorgsminister Jan Christian Vestre i en pressemelding.
Han sier han har forståelse for at dagens regelverk kan oppleves som strengt.
ILB-saker i bakgrunnen
Det er ikke et tilfeldig tidspunkt for nedsettelsen. Ifølge mandatet har Direktoratet for medisinske produkter (DMP) avslått tre søknader om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB til bruk ved ALS. To av vedtakene er stadfestet av Helse- og omsorgsdepartementet, mens én sak fortsatt er til klagebehandling. Departementet har bedt DMP vurdere om Stortingets innstilling 159 S (2025–2026) gir grunnlag for å se på sakene på nytt.
Pasientorganisasjonene på ALS-feltet er tungt representert i ekspertgruppen. Tove Bergh, styreleder i ALS Norge, og Cathrine Nordstrand, styremedlem i ALS-foreningen Alltid Litt Sterkere, sitter begge i utvalget – sammen med professorene Morten Magelssen (medisinsk etikk, UiO) og Liv Mathiesen (farmasi, UiO).
Kjernen i utredningen
Ekspertgruppen skal særlig vurdere tre forhold:
- hvordan dagens ordning med godkjenningsfritak kan justeres for å gi større rom for legemidler i tidlig fase innenfor juridiske og etiske rammer
- om forvaltningspraksis kan endres slik at begrenset dokumentasjon i tidlig fase ikke i seg selv stenger for individuell vurdering
- hvilke hovedhensyn som skal veies mot hverandre når ordningen eventuelt videreutvikles – herunder forholdet til markedsføringstillatelse, klinisk utprøving og finansiering.
Et særlig spørsmål gruppen skal ta stilling til, er om det finnes absolutte juridiske skranker mot å gi legemidler i tidlig fase av klinisk utprøving til pasienter med dødelig sykdom og kort forventet levetid, der pasienten har avgitt informert samtykke. Stortingets komité har understreket at muligheten for godkjenningsfritak også må være til stede selv om legemiddelet ikke er godkjent i noe annet land – et forhold som har stått sentralt i ILB-sakene.
I tillegg skal gruppen vurdere om klagebehandlingen i godkjenningsfritakssaker bør flyttes ut av departementet og over til Statens helsetilsyn eller Nasjonalt klageorgan for helsetjenesten.
Hensyn som skal veies
Mandatet lister opp en rekke hensyn ekspertgruppen må balansere: det etablerte systemet for markedsføringstillatelse, klinisk utprøving og helseforskning, hensynet til at pasienter får håp og mulighet til å forsøke behandling, beskyttelse av pasientene, etiske problemstillinger, legemiddelindustriens forbud mot prelansering – og spørsmålet om hvem som skal betale for behandlingen.
– Denne ekspertgruppen forener juridisk, medisinsk, etisk og legemiddelfaglig kompetanse med sterke stemmer fra pasientmiljøene, sier Vestre.
Ekspertgruppen skal levere sine vurderinger og eventuelle forslag til regelverksendringer innen fem måneder.
Del av et større reformbilde
Ekspertgruppens arbeid med godkjenningsfritak kommer parallelt med flere andre prosesser som tar tak i hvordan norske myndigheter håndterer legemidler med begrenset dokumentasjon.
Direktoratet for medisinske produkter sendte i februar forslag på høring om en ny modell for vurdering av legemidler i Nye metoder der det ikke er mulig å gjennomføre en tradisjonell helseøkonomisk analyse – ofte saker som gjelder sjeldne sykdommer eller små subpopulasjoner.
Samtidig gransker konsulentselskapet Deloitte ordningen for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig sykdom, på oppdrag fra de regionale helseforetakene. Spørsmålet der er om den politisk lovede fleksibiliteten – høyere betalingsvilje og lavere dokumentasjonskrav – faktisk har blitt brukt i Beslutningsforums beslutninger. Rapporten skal etter planen være ferdig i juni 2026.
Mens disse to prosessene handler om beslutninger inne i Nye metoder-systemet, ser den nye ekspertgruppen på en annen vei inn til behandling: muligheten for individuell tilgang via godkjenningsfritak for legemidler som ikke har markedsføringstillatelse i det hele tatt.
