Schjesvold om CAR-T-nei: – Sier nei til den beste behandlingen vi har

– Uten å diskutere dette med sykdomseksperter sier man nei til den beste godkjente behandlingen som noen gang er utviklet for myelomatose, med stor og tidlig overlevelsesgevinst og potensial for å kurere en betydelig andel pasienter. Og det koster trolig ikke engang mer.

Uttalelsen kommer fra overlege og myelomatose-ekspert Fredrik Schjesvold etter det mye omtalte avslaget på innføring av CAR-T-celleterapien i Beslutningsforum mandag 16. mars.

J&J etter Carvykti-nei: – Vanskelig å akseptere

Beslutningsforum sa nei til å innføre CAR-T-behandlingen Carvykti (cilta-cel) som andrelinjebehandling for pasienter med myelomatose. Dette gjelder pasienter som har fått tilbakefall etter første behandling – ofte relativt unge pasienter i god allmenntilstand, men med sykdom som har begynt å utvikle seg igjen og dermed har behov for ny behandling.

Beslutningen ble begrunnet med at prisen ikke anses å stå i et rimelig forhold til nytten, samt usikkerhet knyttet til dokumentasjonen.

– Samme begrunnelser som alltid

Schjesvold mener avslaget føyer seg inn i et kjent mønster.

– I dag kom det et nytt «nei» til cilta-cel i Norge. Selv om både Danmark og Sverige har godkjent behandlingen med sine vurderinger av kostnadseffektivitet, er dette ikke tilstrekkelig for Norge, skriver han på LinkedIn.

Han peker også på at en rekke andre europeiske land allerede har tatt behandlingen i bruk, blant dem Tyskland, Spania og Belgia.

– Trolig ikke dyrere enn dagens behandling

Schjesvold utfordrer særlig prisargumentet.

– Selv om prisen er ukjent, kjenner vi prisen i Tyskland, fordi norske pasienter kjøper behandlingen der. Alternativet i Norge er kontinuerlig behandling med kostbare legemidler i median tre år. Prisen for disse tre årene er omtrent den samme som cilta-cel kjøpt i Tyskland, skriver han.

Han mener totalregnestykket trolig slår ut i favør av CAR-T.

– Kontinuerlig behandling er svært arbeidskrevende for sykehusleger og sykepleiere. Etter cilta-cel er det derimot mange år uten behandling. I tillegg tar man ikke engang høyde for at en betydelig andel pasienter trolig kan bli kurert i andrelinje, og dermed ikke vil koste helsetjenesten mer behandling, skriver Schjesvold.

– Hvordan kan dokumentasjonen være bedre?

Også argumentet om usikker dokumentasjon avviser han.

– Dette er basert på en stor fase 3-studie med tidlig og betydelig overlevelsesgevinst. Hvor mye bedre kan dokumentasjonen bli? Ingen av behandlingene det sammenlignes med har vist overlevelsesgevinst, skriver han.

– Ekspertene blir ikke hørt

Schjesvold retter samtidig skarp kritikk mot beslutningsprosessen.

– Svaret er det samme som alltid: Det er ingen kommunikasjon med eksperter på sykdommen, noe som fører til de samme feilene som i fjor med Blenrep, skriver han.

Han hevder også at verdsettingen av kvalitetsjusterte leveår er på vei ned, samtidig som legemiddelkostnadenes andel av sykehusbudsjettene har falt.

Blodkreftforeningen: – Vanskelig å forklare

Blodkreftforeningen reagerer også sterkt på avslaget. Leder Sigrid Matthes mener beslutningen er krevende å formidle til pasientene.

– En svært skuffende beslutning, og igjen oppgis pris og usikkerhet som begrunnelse, skriver hun under LinkedIn-posten til Schjesvold.

Hun peker på at prosessen har vært langvarig.

– Det har gått mer enn fire år siden metodevurderingen startet. Når det fortsatt blir et nei etter flere runder i systemet, samtidig som vi vet at pasienter er avhengige av nye behandlinger, blir det vanskelig å forklare dette, skriver Matthes.

Hun retter også kritikk mot manglende involvering av fagmiljøet.

– Det er en skam at uegnede regelverk hindrer Norges fremste eksperter i å bli konsultert i så viktige beslutningsprosesser, skriver hun, og avslutter:

– Jeg er først og fremst lei meg på vegne av alle som må vente og håpe forgjeves.