Lovende langtidsdata på myelofibrose-medisin – kan endre behandlingslandskapet

Vannucchi presenterte denne helgen ferske resultater fra fase III-studien MANIFEST-2, under EHA - Europas største kongress for blodkreft og blodsykdommer- i Milano.

Vil du få med deg de viktigste nyhetene om blodkreft og blodsykdommer fra Europas største hematologi-kongress? Meld deg på nyhetsbrevet vårt her, og få med deg alle våre artikler, video- og podcast-intervjuer fra kongressen.

Studien undersøker effekten av å kombinere pelabresib – en eksperimentell BET-hemmer i tablettform – med ruxolitinib, som i dag er standardbehandling for pasienter med mellom- og høyrisiko myelofibrose.

Den sjeldne blodkreft-sykdommen er en av de vanskeligste å behandle

– Dette er de mest overbevisende dataene vi har sett for en JAK-hemmer-kombinasjon til nå. Resultatene styrker håpet om at pelabresib kan bidra til å endre sykdomsforløpet for mange pasienter, sier Vannucchi om studien.

Langtidsfordeler etter 72 uker

Etter 72 ukers oppfølging viser kombinasjonsbehandlingen fortsatt klinisk betydningsfulle fordeler. Blant pasientene som fikk pelabresib og ruxolitinib sammen, hadde en større andel minst 35 prosent reduksjon i miltvolum (SVR35), sammenlignet med kontrollgruppen som fikk ruxolitinib med placebo. Samtidig rapporterte en høyere andel pasienter en reduksjon på minst 50 prosent i symptombyrde (TSS50).

Disse målene er sentrale i vurderingen av effekt ved myelofibrose, da sykdommen ofte gir plagsomme symptomer og betydelig forstørret milt.

Mulig sykdomsmodifiserende effekt

Beslutningsforum godkjente blodkreftlegemiddel på rekordtid

En annen viktig observasjon fra studien er forbedringer i benmargsfibrose hos flere pasienter i pelabresib-gruppen. Dette kan tyde på at behandlingen ikke bare lindrer symptomer, men også påvirker sykdommens underliggende biologi. 

I tillegg oppnådde flere pasienter økte hemoglobinverdier uten behov for blodtransfusjoner – et signal om bedret benmargsfunksjon.

God toleranse og håndterbare bivirkninger

Behandlingen ble generelt godt tolerert. De vanligste bivirkningene var anemi og trombocytopeni, som er forventet ved behandling med JAK-hemmere. Få pasienter måtte avslutte behandlingen på grunn av bivirkninger.

Pelabresib utvikles av legemiddelselskapet MorphoSys. Selskapet har tidligere meldt at det vil søke regulatorisk godkjenning basert på MANIFEST-2-dataene. Dersom legemidlet blir godkjent, kan det bli det første nye tilskuddet til førstelinjebehandling av myelofibrose på over ti år.