Splittet ekspertgruppe om tidlig tilgang til legemidler

En tydelig splittet ekspertgruppe overleverte fredag rapporten om tidlig tilgang til legemidler til helse- og omsorgsminister Jan Christian Vestre.

Gruppen skulle utrede hvordan pasienter med alvorlig sykdom, kort forventet levetid og uten tilgjengelige behandlingsalternativer kan få tilgang til legemidler med begrenset dokumentasjon, utenfor kliniske studier.

For Cathrine Nordstrand, som selv har ALS og representerer foreningen ALS – Alltid Litt Sterkere, ble resultatet en stor skuffelse.

– Jeg var sikker på at vi skulle ende med en liste over tiltak for hvordan vi skulle gi alvorlig syke et håp, sa hun under presentasjonen.

Hun karakteriserer forslagene som ubetydelige og sier at hun hadde vurdert å trekke seg fra gruppen, men valgt å bli for å bidra med sin stemme.

– Det er ikke noe reelt

I intervju med HealthTalk utdyper Nordstrand hvorfor hun mener rapporten ikke svarer på det pasientene trenger.

– Jeg synes de er helt intetsigende. Det er ikke noe reelt. Sånn som det står i dag, så vil det jo ikke føre til noe annerledes for oss som er syke.

Les også: – Stortinget har ikke fått det vi bestilte

Hun mener oppdraget fra Stortinget måtte forstås som en bestilling om reelle endringer som gir syke tilgang til medisiner.

– I min situasjon og andre med ALS og andre med dødelige diagnoser med kort forventet levetid, så har man ikke så mye å tape. Vi trenger ikke at andre skal bekymre seg så veldig på våre vegne. Jeg kan ta stilling til det selv.

Nordstrand ber Vestre lytte til pasientrepresentantene.

– Han må høre på oss, og så må det nok dessverre gjøres en ny jobb. Den jobben som er gjort, er ikke god nok.

Uenige om ALS-medisin

Bakgrunnen for utredningen er avslag på søknader om godkjenningsfritak for ILB til behandling av ALS. Godkjenningsfritak kan åpne for bruk av legemidler som ikke har markedsføringstillatelse i Norge.

FrP tok initiativ til stortingsbehandlingen gjennom et representantforslag fra blant andre Sylvi Listhaug, Kristian August Eilertsen og Bård Hoksrud. Forslaget skulle sikre ALS-pasienter som faller utenfor kliniske studier, en reell tilgang til godkjenningsfritak for legemidler i tidlig fase. Under behandlingen samlet Stortinget seg om å pålegge regjeringen å nedsette en hurtigarbeidende ekspertgruppe som skulle utrede tidlig tilgang for alvorlig syke med kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter. 

Ekspertgruppen er delt tre mot to i sentrale spørsmål. Flertallet består av leder Bjørn Henning Østenstad, professor ved Universitetet i Bergen, og medlemmene Morten Magelssen og Liv Mathiesen. Mindretallet består av de to pasientrepresentantene, Nordstrand og Tove Bergh fra ALS Norge.

Flertallet mener at det er holdepunkter for at dokumentasjonen for ILB er for svak til å oppfylle minstekravet for bruk utenfor kliniske studier. De peker blant annet på usikkerhet om effekt, dose og sikkerhetsprofil.

Mindretallet mener derimot at godkjenningsfritak burde vært innvilget i de aktuelle ILB-sakene etter en individuell vurdering. De argumenterer for at pasienter som faller utenfor studier, må få reell tilgang til utprøvende legemidler.

Østenstad understreker overfor HealthTalk at gruppens vurdering bygger på dokumentasjonen den har hatt tilgang til, og at vurderingen kan endre seg dersom det kommer flere data.

ILB undersøkes nå i IMPACT-studien, som ledes av Oslo universitetssykehus. Forskerne skal sammenligne effekt og sikkerhet med standardbehandlingen riluzol. Håpet er at ILB kan bremse sykdomsutviklingen, men dette er foreløpig ikke dokumentert.

Studien har bestemte krav til blant annet sykdomsvarighet, funksjonsnivå og lungekapasitet. Dermed kan ikke alle ALS-pasienter delta. Uenigheten i ekspertgruppen gjelder blant annet om pasienter som faller utenfor studien, skal kunne få ILB gjennom godkjenningsfritak.

Mener DMP og departementet skapte falskt håp

Flertallet kritiserer både Direktoratet for medisinske produkter (DMP), som behandlet søknadene, og Helse- og omsorgsdepartementet, som behandlet klagene, for uklare begrunnelser i ILB-sakene.

Østenstad mener det har oppstått en tillitssvikt mellom pasienter og pårørende og helseforvaltningen. Han viser til at også folkevalgte har hatt problemer med å forstå vedtakene og rimeligheten i dem.

Ifølge Østenstad har vedtakene gitt inntrykk av at mange ulike forhold kunne være avgjørende, mens flertallet mener dokumentasjonskravet var det sentrale hinderet.

– Det blir skapt en illusjon om at det er mulig å få et positivt vedtak bare man justerer litt på søknadene, sier han.

Pasienter og pårørende har dermed kunnet oppfatte det som om en søknad fra en nevrolog eller et mer omfattende oppfølgingsopplegg kunne gi tilgang.

– Selv om man da får en nevrolog til å søke, og selv om man får et mer profesjonelt oppfølgingsopplegg av pasientene, så er det likevel ikke nok.

Østenstad mener dette kan oppleves som at mållinjen flyttes underveis.

– Det har skapt håp som ikke kunne innfris, og det har skapt en tilleggsbelastning.

Rapporten konkluderer ikke med at avslagene var ulovlige. Kritikken handler om uklarheten i begrunnelsene og belastningen dette kan ha påført pasienter og pårørende.

Forsvarer forslagene

Gruppen foreslår en egen bestemmelse om tidlig tilgang i legemiddelforskriften og tydeligere retningslinjer for DMPs saksbehandling. Den anbefaler også å styrke finansieringen og infrastrukturen for tidligfasestudier.

Den foreslåtte bestemmelsen presiserer at en tidlig utviklingsfase ikke i seg selv utelukker godkjenningsfritak. Det må likevel foreligge forsvarlig dokumentasjon av kvalitet, sikkerhet og effekt.

Østenstad avviser at forslagene er ubetydelige. Han understreker at gruppen skulle utrede fremtidig håndtering av slike saker generelt, og ikke bare ILB-sakene.

– Vi legger frem et forslag som skal bidra til å gjenopprette tilliten til forvaltningen.

Etter flertallets vurdering setter EØS-regelverket en nedre grense for dokumentasjonskravene. Pasientens ønske om å prøve en behandling kan ikke oppheve denne grensen. 

Østenstad advarer også om at for lave dokumentasjonskrav kan svekke legemiddelindustriens insentiver til å investere i kostbare og langvarige utviklingsløp. Det kan få konsekvenser for fremtidige pasienters tilgang til trygge og effektive legemidler.

En tillatelse gir heller ingen garanti for behandling. Legen må vurdere forsvarligheten, produsenten må levere legemiddelet, og finansieringen må være på plass. Rapporten foreslår ingen generell offentlig finansieringsordning for slik behandling.

Vestre: Noe kan følges opp straks

Vestre mener ekspertgruppen har fulgt mandatet.

– Det at det er et flertall og et mindretall, er jo ikke helt uvanlig. Vi vet at dette er vanskelige problemstillinger, sier han til HealthTalk.

Rapporten skal nå på bred høring før regjeringen tar stilling til den videre oppfølgingen. Samtidig forventer Vestre at DMP følger opp deler av arbeidet med en gang.

– Det handler om tydeliggjøring, begrunnelser, hvordan vurderingene gjøres. Det legger jeg til grunn at de følger opp.

På spørsmål om rapporten gir grunnlag for en ny vurdering av ILB-sakene, gir han ikke noe løfte om omgjøring. Han viser til at hver sak skal vurderes innenfor gjeldende regelverk.

For Nordstrand er behovet for endring akutt.

– Når du bare blir sykere, så ønsker du bare å få lov til å prøve.