Carvykti tilbake i Beslutningsforum etter lavere pristilbud

Mandag 15. juni skal Beslutningsforum på nytt behandle Carvykti til voksne pasienter med residiverende og refraktær myelomatose som har fått minst én tidligere behandling, inkludert et immunmodulerende middel og en proteasomhemmer, har vist sykdomsprogresjon under siste behandling og er refraktære overfor lenalidomid.

Saken står på sakslisten som «ny pris». I praksis betyr det at produsenten har kommet tilbake med et lavere pristilbud.

Det skjer tre måneder etter at Beslutningsforum sa nei til behandlingen. Begrunnelsen var at det ikke var tilbudt en pris som sto i rimelig forhold til dokumentert klinisk nytte. Samtidig ba Beslutningsforum Sykehusinnkjøp om å gjenoppta forhandlingene med leverandøren.

Carvykti, som er en CAR-T-behandling, har vært en av de mest omdiskuterte legemiddelsakene i Nye metoder den siste tiden.

Sterke reaksjoner

Avslaget i mars utløste sterke reaksjoner fra både fagmiljø og pasientorganisasjoner. Nå håper Kreftforeningen at den nye behandlingen i Beslutningsforum ender med et ja.

– Vi i Kreftforeningen håper inderlig at Beslutningsforum sier ja til å innføre celleterapien Carvykti for benmargskreftpasienter nå på mandag. Dette er en behandling som gir mange, mange ekstra leveår for alvorlig syke pasienter. Både Sverige og Danmark har allerede sagt ja, og vi ble derfor utrolig skuffet og overrasket da Norge sa nei i mars, sier Ingrid Stenstadvold Ross, generalsekretær i Kreftforeningen.

Hun sier at det gir håp at saken kommer opp igjen så kort tid etter avslaget.

– At behandlingen kommer opp igjen etter så kort tid, gir oss et stort håp om at prisforhandlingene har ført fram. Pasienter og pårørende vi er i kontakt med, sitter nå spente og venter på svar. For mange handler dette om liv og død, og de færreste har penger til å reise til utlandet og kjøpe behandlingen. Her forventer vi at Norge finner en løsning som gjør at vi som våre naboland kan tilby behandlingen i det offentlige, sier Ross.

Kritiserer sammenligningen

En av de tydeligste kritikerne har vært Fredrik Schjesvold, leder for Oslo Myelomatose Senter.

Schjesvold har vært kritisk til hvordan Carvykti ble vurdert i Nye metoder. Han mener behandlingen ble sammenlignet med alternativer som ikke lenger er mest relevante i norsk klinisk praksis.

I metodevurderingen ble Carvykti i hovedanalysen sammenlignet med såkalt «legens valg». Dette var definert som enten daratumumab-pomalidomid-deksametason eller pomalidomid-bortezomib-deksametason.

I tillegg ble det gjort en egen analyse mot IsaKd, som består av isatuksimab, karfilzomib og deksametason. Dette har vært et viktig behandlingsalternativ i andre linje for norske myelomatosepasienter.

Schjesvolds poeng er at Nye metoder tidligere har brukt IsaKd som relevant sammenligning i en annen myelomatosesak. Da Blenrep i kombinasjon med bortezomib og deksametason ble innført i andre linje, var IsaKd en sentral komparator.

Da Carvykti ble vurdert for en tilsvarende pasientgruppe, ble hovedanalysen derimot lagt mot behandlinger Schjesvold mener ikke lenger gjenspeiler dagens norske praksis.

– I 2025 ble Blenrep godkjent i Norge i andre linje. Da var IsaKd riktig sammenligning. Når Carvykti vurderes i samme pasientgruppe, sammenlignes behandlingen i stedet med regimer vi ikke har brukt som standard på flere år. Det er vanskelig å forstå, har Schjesvold tidligere sagt til HealthTalk.

I prisnotatet for Carvykti omtales også IsaKd som behandlingen som i hovedsak ble brukt i andre linje i Norge da vurderingen ble gjort. Samtidig peker DMP på at analysen mot IsaKd har begrensninger, blant annet fordi den bygger på en indirekte sammenligning.

Blenrep har endret bildet

Et sentralt poeng i saken er at behandlingslandskapet har endret seg etter at metodevurderingen av Carvykti ble publisert.

I desember besluttet Beslutningsforum å innføre Blenrep i kombinasjon med bortezomib og deksametason (BVd) til voksne med residiverende eller refraktær myelomatose som har fått minst én tidligere behandling. Behandlingen kunne tas i bruk fra 1. februar.

Det betyr at behadlingen nå inngår i behandlingsbildet for andrelinje myelomatose.

I prisnotatet for Carvykti skriver Sykehusinnkjøp at kombinasjonen Blenrep-bortezomib-deksametason ble innført etter at metodevurderingen av Carvykti ble publisert. Hvordan dette påvirker behandlingsvalget i andre linje, er derfor ikke belyst i metodevurderingen.

Ifølge handlingsprogrammet for myelomatose er BVd førstevalg fremfor IsaKd i andre linje for pasienter som er refraktære mot lenalidomid, men ikke mot et CD38-antistoff.

Dermed er ikke spørsmålet bare om Johnson & Johnsons nye pris er lav nok til å få Carvykti innført. Saken reiser også et bredere spørsmål om hvor raskt metodevurderinger blir utdaterte på et felt der behandlingsrekkefølgen endrer seg raskt.

Nye Blenrep-data før beslutning

På samme møte skal Beslutningsforum også behandle en ny Blenrep-kombinasjon: belantamabmafodotin i kombinasjon med pomalidomid og deksametason, BPd, til pasienter med residiverende eller refraktær myelomatose etter minst én tidligere behandling inkludert lenalidomid.

Nye langtidsdata fra fase 3-studien DREAMM-8, presentert på ASCO, viser at BPd ga betydelig flere dype responser enn pomalidomid, bortezomib og deksametason, PVd. Ved median oppfølging på 35,8 måneder oppnådde 27,7 prosent av pasientene i BPd-armen komplett respons eller bedre samt MRD-negativitet, mot 6,1 prosent i PVd-armen.

Vedvarende MRD-negativitet i minst 12 måneder ble sett hos 15,5 prosent med BPd og 2,7 prosent med PVd.

Dataene gjelder ikke den Blenrep-kombinasjonen som allerede er innført i Norge, der Blenrep gis sammen med bortezomib og deksametason. Men de er direkte relevante for den nye Blenrep-saken som nå ligger til beslutning.

Dermed får Beslutningsforum både Carvykti og en ny Blenrep-kombinasjon på bordet samtidig. Utfallet kan få betydning for hvordan norske pasienter med tilbakefall av myelomatose behandles i andre linje og videre i behandlingsforløpet.

Selv et ja betyr ventetid

Selv om Beslutningsforum skulle si ja til Carvykti mandag, betyr ikke det at pasientene får behandlingen umiddelbart.

Carvykti er en gen- og celleterapi som må gis ved kvalifiserte behandlingssentre. Ifølge prisnotatet vil behandlingen ved en eventuell innføring være begrenset til Oslo universitetssykehus, St. Olavs hospital, Universitetssykehuset Nord-Norge i Tromsø og Haukeland universitetssjukehus.

Før behandlingen kan tas i bruk, må det i tillegg foreligge avtaler mellom leverandør, sykehus og sykehusapotek om leveranse av gen- og celleterapi og teknisk aferese. Fagdirektørene har besluttet at slike avtaler som hovedregel skal være ferdigforhandlet innen tre måneder etter en beslutning om innføring.

Det betyr at et eventuelt ja i Beslutningsforum først vil være starten på en implementeringsprosess.

Etter det HealthTalk forstår, er heller ingen av de aktuelle norske sykehusene per i dag ferdig sertifisert for å gi Carvykti. Sertifiseringen kan først fullføres etter et ja i Beslutningsforum.

Dermed kan pasientene måtte vente ytterligere før behandlingen faktisk blir tilgjengelig i klinisk praksis. Realistisk kan det ta inntil tre måneder etter et eventuelt positivt vedtak i Beslutningsforum.

Kreftforeningen mener samtidig at et eventuelt ja må følges av rask implementering og økt kapasitet.

– Celleterapi er ett av de mest lovende gjennombruddene i kreftbehandling i nyere tid. For pasienter med blod- og lymfekreft kan behandlingen bety forskjell mellom liv og død. I fremtiden vil behandlingen komme for mange flere pasientgrupper. Derfor er det veldig viktig at Norge henger med i utviklingen, sier Ingrid Stenstadvold Ross.

Hun sier Kreftforeningen lenge har vært bekymret for at arbeidet med å øke kapasiteten på CAR-T-behandling i Norge går for sakte.

– Hvis Carvykti blir innført på mandag, er det viktig at vi så raskt som mulig starter implementeringen og øker kapasiteten slik at norske pasienter om kort tid kan få tilgang til denne behandlingen som gir dem muligheten til flere år sammen med sine nærmeste, sier Ross.

Også Ezmekly til beslutning

En annen sak på mandagens møte er mirdametinib, med handelsnavnet Ezmekly, til behandling av symptomatiske, inoperable pleksiforme nevrofibromer hos barn med nevrofibromatose type 1 fra to år og eldre.

Saken har gått svært raskt gjennom Nye metoder. Dersom Beslutningsforum sier ja, vil Norge etter det HealthTalk kjenner til bli det tredje landet i Europa som innfører behandlingen, etter Tyskland og Østerrike.

Dokumentasjonen bygger på en enarmet studie med få pasienter og begrensede langtidsdata. At saken likevel går direkte til prisforhandling, er uvanlig.

Det illustrerer en tydelig utvikling i Nye metoder: Økt usikkerhet i dokumentasjonen håndteres i større grad gjennom prisforhandlinger – snarere enn gjennom omfattende metodevurderinger.

Samtidig håper Kristin Svanqvist, leder for myndighetskontakt i Merck Norge, at Ezmekly-saken kan få betydning utover den aktuelle behandlingen.

– Vi håper at Ezmekly-saken kan bidra til å danne en modell for hvordan legemidler til behandling av sjeldne sykdommer kan håndteres fremover. Erfaringen er at det ofte har tatt svært lang tid å få denne typen legemidler innført av Beslutningsforum, sier hun.

For Carvykti er spørsmålet mer betent: Har en lavere pris vært nok til å flytte saken over terskelen – og hvor raskt kan norske sykehus faktisk tilby behandlingen dersom svaret blir ja?