MS-ekspert: Ny medisin kan bli et viktig gjennombrudd - men frykter for norsk tilgang

– Disse resultatene tyder på at fenebrutinib kan bli en ledende behandling i sin klasse, sier MS-ekspert og overlege Elisabeth Celius til HealthTalk.

Roches eksperimentelle MS-legemiddel fenebrutinib nådde det primære endepunktet i fase 3-studien FENhance 1. Studien viste en statistisk signifikant reduksjon i årlig attakkrate sammenlignet med MS-legemidlet teriflunomid etter minst 96 ukers behandling.

Multippel sklerose er en kronisk autoimmun sykdom som angriper sentralnervesystemet og kan føre til gradvis funksjonstap og nevrologiske symptomer over tid.

Kan passere blod-hjernebarrieren

Resultatene er i tråd med en tidligere studie i samme utviklingsprogram, FENhance 2, der fenebrutinib reduserte attakkraten med 59 prosent.

– Fenebrutinib er en BTK-hemmer som kan passere blod-hjerne-barrieren og derfor også ha effekt på kronisk inflammasjon. De aktuelle studiene viser en klar effekt på attakkvis MS, men også en klar effekt på forsinkelse av progresjon, altså gradvis forverring, sier Celius til HealthTalk.

Ifølge henne bekrefter resultatene dermed funnene fra studien på progressiv MS som ble kjent tidligere i høst.

Kan bli første og eneste BTK-hemmer mot RR-MS

Fenebrutinib er en såkalt BTK-hemmer (Brutons tyrosin-kinasehemmer). Dette er en type immunmodulerende behandling som kan påvirke sykdomsprosesser i sentralnervesystemet. Legemidlet tas som tablett og er utviklet for å kunne virke direkte i hjernen.

Vanskelig å sammenligne studier

I studien ble fenebrutinib sammenlignet med teriflunomid. Celius understreker at det er krevende å sammenligne studier direkte, men mener forskjellen mellom behandlingene i studien er tydelig.

– Det er svært vanskelig å sammenligne studier direkte, men forskjellen mellom fenebrutinib og teriflunomid er tydelig, sier hun.

Hun peker på at de fleste dagens MS-behandlinger ikke krysser blod-hjerne-barrieren.

– De fleste medikamentene vi har på markedet krysser ikke blod-hjerne-barrieren og har kun en indirekte effekt på det som skjer i hjernen. Medikamenter som kan påvirke kronisk inflammasjon i sentralnervesystemet har et potensial for en betydelig bedre effekt på lengre sikt.

– Potensielt kan dette derfor være klart mer effektivt enn dagens behandlinger, men det må selvfølgelig først dokumenteres, legger hun til.

Kan bli første orale behandling i begge MS-former

Hvis legemidlet blir godkjent, kan fenebrutinib bli den første høyeffektive orale behandlingen som retter seg mot både attakkvis og primær progressiv MS, ifølge Roche.

Celius mener legemidlet kan få en viktig rolle i behandlingen dersom det blir godkjent.

– Med det vi vet i dag håper jeg dette blir godkjent. Det kan bety en vesentlig forbedring av dagens behandling med medikamenter som kan påvirke kronisk inflammasjon og bidra til at mange flere slipper å bli gradvis dårligere, sier hun.

Advarer om norsk innføringsmodell

Samtidig peker hun på at den norske modellen for bruk av rimelig off-label-behandling kan bli en utfordring for innføring av nye MS-legemidler.

– Hvis man i Norge fortsatt skal basere seg på «rimelig og godt nok», så ser jeg mørkt på det, sier Celius.

Hun understreker at utviklingen av nye legemidler er kostbar.

– Nye medikamenter kommer med en kostnad. Det er dyrt å gjøre store studier, og prisen blir selvfølgelig høyere. Men for pasientene kan det bety vesentlig mindre handicap på sikt – og det er veldig viktig, sier hun.

Tre positive fase 3-studier

FENhance 1 er den siste av tre sentrale fase 3-studier i Roches utviklingsprogram for fenebrutinib. Programmet inkluderer også FENhance 2 i attakkvis MS og FENtrepid-studien i primær progressiv MS (PPMS).

I studien på primær progressiv MS ble legemidlet sammenlignet med Ocrevus, som i dag er den eneste godkjente sykdomsmodifiserende behandlingen for denne pasientgruppen.