Dobbeltmålrettet CAR-T gir 100 prosent respons hos ny-diagnostiserte myelomatosepasienter
En ny generasjon CAR-T-terapi som retter seg mot både BCMA og CD19 viser oppsiktsvekkende resultater hos pasienter med ny-diagnostisert multippel myelomatose
Publisert
Sist oppdatert
I to fase I-studier oppnådde alle de 30 behandlede pasientene respons etter én enkelt infusjon av GC012F/AZD0120, en celleterapi utviklet på FasTCAR-plattformen som muliggjør produksjon på kun ett døgn.
Nær halvparten av pasientene hadde høyrisikocytogenetikk, og over halvparten hadde plasmacytomer. Likevel oppnådde 97 prosent en stringent komplett respons. Responsene kom raskt: median tid til første respons var 28 dager, og MRD-negativitet var nesten universell — 100 %, 93 % og 92 % etter én, seks og tolv måneder. Over 80 prosent forble MRD-negative i mer enn ett år.
Ved en median oppfølging på 30 måneder var verken progressjonsfri overlevelse (PFS) eller totaloverlevelse (OS) nådd. 30-måneds PFS og OS var henholdsvis 88 og 92 prosent. Pasienter med bløtvevsplasmacytomer hadde kortere PFS og OS sammenlignet med dem med skjelettaffeksjon eller ingen plasmacytomer.
Sikkerhetsprofilen fremstår gunstig: 33 prosent utviklet grad 1–2 cytokinfrigjøringssyndrom (CRS), og ingen fikk nevrotoksisitet. De fleste pasientene startet senere med lenalidomid som vedlikeholdsbehandling.
Studien peker mot et betydelig behandlingspotensial både for høyrisikopasienter og dem som ikke er kandidater for stamcelletransplantasjon. Forskerne understreker samtidig at funnene må bekreftes i større studier.
GC012F ble opprinnelig utviklet av Gracell Biotechnologies, som ble kjøpt opp av AstraZeneca i 2023. Selskapet er nå hovedutvikler og sponsor for den videre kliniske utviklingen av denne dobbeltmålrettede CAR-T-terapien.
