Beslutningsforum viderefører Luxturna: Genterapi for sjelden øyesykdom får varig godkjenning

Luxturna (voretigen neparvovek) er en genterapi som gis én gang og har som mål å stanse utviklingen av synstap ved å tilføre et friskt RPE65-gen direkte i netthinnen. Behandlingen retter seg mot pasienter med bialleliske RPE65-mutasjoner og tilstrekkelig levedyktige retinale celler – en sjelden genetisk tilstand som kan føre til alvorlig synstap og i mange tilfeller blindhet allerede fra barndommen.

– Dette er en nyskapende genterapi hvor man gjennomfører behandling bare én gang ved å sette inn et friskt gen slik at sykdommen ikke utvikles og synet kan bevares, sier Veronika Barrabés, daglig leder i Novartis Norge.

Fra midlertidig til varig godkjenning

Luxturna ble opprinnelig godkjent av Beslutningsforum i 2021 gjennom en midlertidig og betinget innføring. Godkjenningen var koblet til en alternativ prisavtale og et krav om at leverandøren, Novartis, leverte inn ytterligere data etter noen år – ettersom behandlingen gis én gang og det derfor er avgjørende å dokumentere varig effekt.

– Det var en form for alternativ avtale, hvor behandlingen ble innført midlertidig under forutsetning av at vi sendte inn langtidsdata. Nå er Luxturna godkjent på vanlig måte, uten betingelser om ytterligere dokumentasjon, sier Barrabés til HealthTalk.

Langtidsdataene som nå er levert, viser fortsatt god sikkerhet og klinisk effekt, og dannet grunnlag for Beslutningsforums vedtak om å videreføre behandlingen i det offentlige helsevesenet.

Bedre effekt enn forventet

Luxturna tilbys i dag ved to sentre i Norge: Oslo universitetssykehus og Haukeland universitetssykehus. Her finnes det spisskompetanse på denne typen avansert behandling.

Ifølge Barrabés rapporterer de medisinske fagekspertene som har vurdert behandlingen, at resultatene har vært bedre enn forventet:

– De ser ikke bare stabilisering av synet, men også forbedringer. Det er veldig oppmuntrende, sier hun.

Hun understreker betydningen for pasienter og familier:

– Personlig synes jeg det er svært rørende å høre om barn som tidligere måtte bruke hendene for å føle seg frem til lekene sine, og som nå kan bruke synet i større grad for å orientere seg og oppleve verden.

Viktig med tidlig behandling

Fordi sykdommen kan utvikle seg raskt og føre til irreversibelt synstap, understreker Barrabés betydningen av tidlig diagnostisering og behandling:

– Dette er en arvelig sykdom som kan føre til blindhet, og symptomene kan oppstå allerede hos barn. Derfor er det spesielt viktig at behandlingen gis så tidlig som mulig.