EMA åpner for månedlig dosering av Elfabrio ved Fabrys sykdom
Pasienter med Fabrys sykdom kan nå få enzymbehandling én gang i måneden i stedet for annenhver uke. Det europeiske legemiddelbyrået (EMA) har godkjent en ny doseringsmulighet for legemidlet Elfabrio (pegunigalsidase alfa), noe som kan bety færre sykehusbesøk for mange pasienter.
Publisert
– Langtidsoppfølging viser at infusjoner hver fjerde uke hos mange pasienter kan gis uten tap av behandlingseffekt, sier Camilla Tøndel, professor og overlege i pediatrisk nefrologi ved Haukeland universitetssjukehus.
Ny doseringsmulighet
Den nye godkjenningen åpner for at behandlingen kan gis som 2 mg/kg kroppsvekt hver fjerde uke til pasienter som er stabile på enzymerstatningsterapi (ERT). Den tidligere anbefalte doseringen har vært 1 mg/kg annenhver uke.
For mange pasienter kan dette bety færre sykehusbesøk og en enklere behandlingshverdag.
Basert på fase 3-studie
Beslutningen fra EMA bygger blant annet på resultater fra fase 3-studien BRIGHT, der forskerne undersøkte sikkerhet og effekt av pegunigalsidase alfa gitt som intravenøs infusjon hver fjerde uke.
Studien viste at behandlingen generelt ble godt tolerert. De fleste behandlingsrelaterte bivirkningene var milde til moderate, og forskerne observerte ingen nye behandlingsinduserte antistoffer.
De fleste pasientene opprettholdt også stabil sykdomskontroll gjennom behandlingsperioden, målt ved blant annet nyrefunksjon (eGFR) og nivåer av biomarkøren lyso-Gb3 i plasma.
– Kan være en praktisk fordel
Ifølge Camilla Tøndel, professor og overlege i pediatrisk nefrologi ved Haukeland universitetssjukehus, kan den nye doseringsmuligheten gjøre behandlingen enklere for mange pasienter.
– Det å kunne velge å få infusjon en gang i måneden i stedet for annenhver uke kan være en praktisk fordel for pasienter med Fabrys sykdom. Langtidsoppfølging har vist at infusjoner hver fjerde uke hos mange pasienter kan gis uten tap av behandlingseffekt, sier hun.
Sjelden arvelig sykdom
Fabrys sykdom er en sjelden, X-bundet arvelig stoffskiftesykdom der fettstoffet globotriaosylceramid (Gb3) hoper seg opp i cellene. Opphopningen kan skade blodårer og organer, særlig nyrer, hjerte og hjernens blodårer.
Symptomene varierer fra smerteepisoder og redusert følelse i hender og føtter til alvorlig organskade.
Sykdommen forekommer hos rundt to av 100 000 mennesker globalt. I Norge er det registrert rundt 130 personer med diagnosen, men det antas at flere kan være udiagnostisert.
Elfabrio er en enzymerstatningsterapi for behandling av voksne pasienter med Fabrys sykdom og produseres i planteceller fra tobakk.
