En fase 1-studie viser at legemidlet NI006 for behandling av hjertesykdommen transthyretin hjerteamyloidose (ATTR-CM) potensielt kan reversere sykdomsforløpet.
Abaca Press
Studie viser at en medisin kan redusere opphopning av skadelige proteiner i hjertet
En tidligfase-studie viser at et legemiddel for behandling av hjertesykdommen transthyretin hjerteamyloidose (ATTR-CM) potensielt kan reversere sykdomsforløpet. Legemidlet NI006 åpner dermed for en ny tilnærming til å bekjempe sykdommen siden eksisterende medisiner kun er designet for å bremse eller stoppe sykdommen.
ATTR-CM, som tidligere ble ansett som en sjelden sykdom, påvirker nå anslagsvis 400 000 mennesker globalt. Sykdommen oppstår enten på grunn av en genetisk mutasjon eller aldring (også kalt villtype), der leveren produserer ustabile proteiner som danner amyloidavsetninger i hjertet og gradvis svekker dets funksjon. Uten behandling dør de fleste pasienter innen fem år etter diagnose.
Annonse kun for helsepersonell
Ifølge en studie som ble publisert lørdag i New England Journal of Medicine, viste legemidlet NI006, et monoklonal antistoff, i en liten fase 1-studie at det reduserte opphopning av skadelige proteiner i hjertet.
Medisinen ble opprinnelig utviklet av Neurimmune og har blitt lisensiert til Alexion, en enhet for sjeldne sykdommer i AstraZeneca. Basert på resultatene planlegger forskerne å gå direkte videre til en fase 3-studie med legemidlet, ifølge Martin Cowie, klinisk visepresident for forskning og utvikling innenfor hjerte- og hjertesvikt hos AstraZeneca.
NI006 skiller seg ut fra eksisterende medisiner ved å direkte redusere opphopningen av amyloid i stedet for bare å bremse den. Pfizers Vyndaqel er foreløpig den eneste godkjente medisinen, og den stabiliserer de ustabile proteinene før de folder seg feil.
Annonse kun for helsepersonell
Vyndaquel ble godkjent av Beslutningsforum i juni 2022 etter å ha blitt avvist tre ganger fordi prisen var for høy og det var usikkerhet knyttet til hvor mange pasienter som kunne være aktuelle for denne behandlingen. Den maksimale prisen (maks AUP) på Vyndaqel før rabatt representerer en årskostnad for sykehusene på om lag 2,5 millioner kroner per pasient, men Pfizer har gitt en rabatt på denne prisen.
Mer forskning er nødvendig for å se hvordan NI006 påvirker kliniske resultater for pasienter. Men hvis legemidlet lykkes i videre studier, kan det særlig hjelpe pasienter i avanserte stadier av sykdommen som har mye opphopning av amyloid, sier Pablo García Pavía til bransjeavisen Stat News. Han er medforfatter og leder av enheten for arvelige hjertesykdommer og hjertesvikt ved Hospital Universitario Puerta de Hierro i Spania. Det er også potensial for å bruke det i kombinasjon med andre medisiner for å både fjerne amyloid og forhindre fremtidig opphopning, sa han.
I studien ble 40 pasienter enten gitt NI006 eller placebo, og etter fire måneder viste pasientene som tok NI006, en reduksjon i opphopning av amyloid basert på bildediagnose (scintigrafi og MR), mens pasientene på placebo viste en økning. Alle pasientene ble deretter inkludert i en åpen forlengelsesstudie i åtte måneder, og nivåene av amyloid fortsatte å synke. Pasientene hadde også reduserte nivåer av N-terminal pro B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP), som er en indikator på mengden amyloid i hjertet, og reduserte nivåer av troponin T, en markør for skade på hjertemuskelen.
Tre pasienter i studien opplevde cytokinfrigjøringssyndrom, en inflammatorisk immunrespons. To personer hadde midlertidig reduksjon i antall blodplater, og en av dem på høyeste dose trakk seg fra studien. To pasienter døde, og deres død ble tilskrevet sykdomsprogresjon
