EMA anbefaler 16 nye legemidler for godkjenning i EU

Den europeiske legemiddelmyndighetens  (EMA) komité for legemidler til mennesker (CHMP) anbefaler godkjenning av 16 nye legemidler etter møtet i april 2025. Blant disse finner vi behandlinger for cystisk fibrose, arvelig amyloidose, Duchennes muskeldystrofi og gallegangskreft. I tillegg foreslås ti allerede godkjente legemidler utvidet til nye indikasjoner.

Anbefalingene fra EMA går nå videre til EU-kommisjonen, som tar den endelige beslutningen om markedsføringstillatelse. I Norge vil Direktoratet for medisinske produkter vurdere og godkjenne legemidlene for bruk gjennom den såkalte EØS-prosedyren.

Må først godkjennes i Norge

Det er viktig å merke seg at selv om et legemiddel får markedsføringstillatelse i EU (og dermed også i Norge via EØS), betyr det ikke automatisk at det tas i bruk i norske sykehus. Før legemidlet kan tilbys pasienter må det gjennom en helseøkonomisk vurdering og prisforhandlinger og til slutt godkjennes av Beslutningsforum for nye metoder.

For legemidler som brukes i primærhelsetjenesten og som skal finansieres gjennom blåreseptordningen, må Statens legemiddelverk gjennomføre en helseøkonomisk vurdering. Dersom legemidlets samlede årlige kostnad overstiger 100 millioner kroner, skal saken i tillegg godkjennes av Helse- og omsorgsdepartementet.

Nye legemidler anbefalt for godkjenning

Følgende nye legemidler er nå anbefalt for godkjenning.

Alyftrek

Indikasjon: Cystisk fibrose hos pasienter fra 6 år og oppover med minst én ikke-klasse I CFTR-mutasjon. 

Utviklet av: Vertex Pharmaceuticals 

Denne tredobbelte kombinasjonen bestående av virkestoffene deutivacaftor, tezacaftor og vanzacaftor forbedrer funksjonen til CFTR-proteinet, som er defekt hos pasienter med cystisk fibrose. Alyftrek kan bli et viktig behandlingsalternativ for pasientgrupper som tidligere ikke har hatt effektive medisiner tilgjengelig.

Attrogy

Indikasjon: Arvelig transtyretinmediert amyloidose (hATTR). 

Utviklet av: SMC Therapeutics 

Attrogy inneholder diflunisal, et kjent antiinflammatorisk stoff som i denne indikasjonen stabiliserer proteinet transtyretin og hindrer skadelig opphopning av amyloidstoffer i kroppens vev.

Duvyzat (betinget godkjenning)

Indikasjon: Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos gående pasienter fra 6 år. 

Utviklet av: Italfarmaco 

Givinostat reduserer betennelse og bindevevsdannelse i musklene ved å hemme spesifikke enzymprosesser. Den betingede godkjenningen er basert på foreløpige data og skal bidra til å dekke et betydelig udekket behov i behandlingen av DMD. Betinget godkjenning er en foreløpig godkjenning basert på foreløpige data for alvorlig sykdom

Sephience

Indikasjon: Fenylketonuri (PKU) med forhøyet nivå av fenylalanin. 

Utviklet av: PTC Therapeutics 

Legemidlet inneholder sepiapterin, som hjelper kroppen med å bryte ned aminosyren fenylalanin. Ubehandlet kan sykdommen føre til alvorlig hjerneskade, særlig hos barn. Sephience representerer et nytt alternativ for pasienter som ikke responderer på eksisterende behandling.

Tepezza

Indikasjon: Moderat til alvorlig Graves’ øyesykdom (thyroid eye disease). 

Utviklet av: Amgen 

Tepezza er det første målrettede biologiske legemidlet for denne autoimmune tilstanden. Det reduserer inflammasjon og utstående øyne ved å blokkere en overaktiv reseptor (IGF-1R) som bidrar til sykdomsutviklingen.

Ziihera (betinget godkjenning)

Indikasjon: HER2-positiv, lokalavansert eller metastatisk gallegangskreft. 

Utviklet av: Jazz Pharmaceuticals 

Ziihera er et bispesifikt antistoff som binder seg til to ulike deler av HER2-proteinet. Denne presise tilnærmingen kan forbedre overlevelsen hos pasienter med en aggressiv kreftform som hittil har hatt begrensede behandlingsmuligheter.

Oczyesa

Indikasjon: Akromegali hos voksne. 

Unicure Oczyesa er en ny versjon av octreotide, som reduserer nivåene av veksthormon og motvirker sykdomstegn som forstørrede hender, føtter og ansiktstrekk. Søknaden er basert på både tidligere data og nye kliniske studier.

Avslag på én søknad

Winlevi

Indikasjon: Akne vulgaris 

Utviklet av: Cassiopea 

CHMP anbefaler å avslå markedsføringstillatelse for clascoterone på bakgrunn av usikker dokumentasjon. Legemidlet virker som en lokal androgenblokker og er utviklet for å redusere talgproduksjon i huden.

Utvidede indikasjoner for ti legemidler 

Følgende legemidler ble anbefalt utvidet til nye bruksområder:

• Adcetris (lymfekreft, Takeda)

• Adempas (pulmonal hypertensjon, Bayer)

• Amvuttra (arvelig ATTR-amyloidose, Alnylam)

• Calquence (mantelcellelymfom, AstraZeneca)

• Cystadrops (cystinose, Recordati Rare Diseases)

• Jivi (hemofili A, Bayer)

• Veklury (COVID-19, Gilead Sciences)

• Vyvgart (generaliserte myasthenia gravis, Argenx)

• Xofluza (influensa, Roche)

• Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus (pandemisk influensa, Seqirus)

Ny vurdering for Alzheimer-legemiddel

Eli Lilly får avslag i Europa for Alzheimers-medisin – risiko vurderes som for høy

Kisunla (donanemab) – et antistoff mot amyloid-beta utviklet av Eli Lilly for behandling av tidlig Alzheimers sykdom – ble tidligere anbefalt avvist. Produsenten Eli Lilly har nå bedt om en ny vurdering. CHMP vil gjennomgå søknaden på nytt og gi sin endelige anbefaling senere.

Anbefalte biosimilare legemidler

Komiteen ga positiv vurdering til ni biosimilare legemidler:

• Dazublys (trastuzumab): Brystkreft

• Denbrayce, Enwylma, Vevzuo, Yaxwer (denosumab): Forebygging av skjelettrelaterte komplikasjoner, samt behandling av kjempecelletumorer

• Denosumab BBL, Izamby, Junod, Zadenvi (denosumab): Osteoporose og beintap