Lungekreftforeningen: Byråkrati stopper viktig kreftbehandling

Keytruda i kombinasjon med kjemoterapi gir bedre overlevelse for pasienter med en sjelden og aggressiv kreftform. Likevel avviser Bestillerforum forslaget om en forenklet metodevurdering.

Få pasienter – men stor effekt

MSD har søkt om refusjon for immunterapien pembrolizumab (Keytruda) i kombinasjon med kjemoterapi som førstelinjebehandling for voksne med inoperabelt, ikke-epiteloid malignt pleuralt mesoteliom – en sjelden og dødelig kreftform som ofte skyldes tidligere asbesteksponering. Sykdommen kalles også brysthinnekreft. 

På tross av at kun 15–18 pasienter årlig er aktuelle for behandlingen og budsjetteffekten er lav, har Bestillerforum besluttet at det må gjennomføres en full metodevurdering.

Årsaken er at legemidlet ikke er meldt inn i hurtiginnføringsordningen for immunterapi. Legemidlene som er meldt inn i ordningen får «fast track» gjennom beslutningssystemet ved å godta en lavere pris. De som velger å ikke gå inn i ordningen, må belage seg på en vanlig og potensiell lang saksbehandling.

Dette vekker sterke reaksjoner i pasientforeningen.

Byråkratisk

– Jeg opplever dette som byråkratisk. Dette er en pasientgruppe som har veldig dårlig prognose og behandlingsalternativene er begrenset, sier styreleder i Lungekreftforeningen, Kari Grønås, til HealthTalk. Kliniske studier har vist en klar effekt på sykdomsfrihet og og overlevelse.

– Legemidlet er velkjent for myndighetene, og det finnes allerede en etablert terskelverdi. Jeg vil sterkt oppfordre Direktoratet for medisinske produkter til å gjennomføre metodevurderingen rekordraskt, legger hun til.

Terskelverdien er hvor mye helsemyndighetene er villige til å betale for ett ekstra leveår med god livskvalitet (QALY). Vanligvis ligger dette på mellom 275 000 og 825 000 kroner per QALY, avhengig av alvorlighetsgrad.

MSD: – Gode muligheter for refusjon

MSD, selskapet som markedsfører Keytruda, søkte om forenklet vurdering, med henvisning til det lave pasienttallet og en antatt totalkostnad på 10–13 millioner kroner i året ved maksimal AUP inkludert merverdiavgift. Likevel valgte Bestillerforum å avvise søknaden.

– Dette er en gruppe pasienter som trenger ny behandling. Det er synd at det må ta ytterligere mange måneder før indikasjonen blir tilgjengelig, men vi har gode data og mener det er gode muligheter for at indikasjonen er kostnadseffektiv og vil få refusjon, sier Hans Petter Strifeldt, direktør for samfunnskontakt i MSD.

Han peker også på at avslaget på forenklet vurdering ikke kom som en overraskelse:

– Dessverre er det ikke overraskende at vårt forslag om forenklet metodevurdering ble avslått. Dette er en konsekvens av å stå utenfor hurtiginnføringssystemet, og vi erfarer igjen at hurtig innføring kun er ønsket dersom vi senker prisen.

Ifølge Strifeldt kunne også MSD vært villig til å inngå en prisavtale:

– Dette er en indikasjon som MSD også ville kunne ha tilbudt en volumbasert prisavtale for ved hurtig innføring, men som fagdirektørene i Bestillerforum har valgt å si nei til.

Vurderer effekten som moderat – men viktig for noen

Lungekreftoverlege ved Oslo universitetssykehus, Vilde Drageset Haakonsen, mener funnene fra KEYNOTE-483 gir håp for enkelte pasienter – men understreker at det ikke er snakk om en revolusjon.

– Denne, som tidligere immunterapistudier, viser at enkelte pasienter med mesoteliom kan ha nytte av å få immunterapi, i dette tilfellet i tillegg til kjemoterapi. For totalpopulasjonen er ikke effekten veldig stor, selv om resultatene er statistisk signifikante (p< 0.05). For den sarkomatoide undergruppen er effekten større, sier hun til HealthTalk.

Drageset Haakonsen påpeker at selv om antallet som faktisk vil ha nytte av behandlingen er begrenset, er det likevel viktig at den finnes tilgjengelig for dem som kan ha effekt.

– For oss er det fint å ha behandlingen tilgjengelig, men antallet pasienter som vil profittere er ikke veldig stort. Hvorfor MSD har valgt å holde seg utenfor hurtigsporet kan jeg ikke svare på, men det virker jo rimelig at de da heller ønsker en grundig vurdering, sier hun.

Hun mener behandlingen først og fremst har verdi for en undergruppe pasienter, og at veien mot bedre og mer treffsikker behandling fortsatt er lang.

– For mesoteliompasientene er det langt fram fortsatt, men noen kan få et bedre og lenger liv med denne behandlingen, og for dem vil det være betydelig at vi kan tilby den. Så trenger vi selvsagt bedre prediktive markører, men det vil nok ta lenger tid, avslutter hun.

Tidligere avslag og risiko for nye forsinkelser

I juni 2024 fikk en annen immunterapikombinasjon – ipilimumab og nivolumab (Yervoy + Opdivo) avslag for samme indikasjon, med begrunnelse for høy pris i forhold til dokumentert effekt. Forskjellen er at Keytruda kombineres med rimelig og etablert kjemoterapi, noe som gir et lavere kostnadsnivå totalt.

Dersom behandlingen hadde fått en forenklet vurdering, kunne pasientene fått tilgang langt raskere. Nå risikerer de med dårligst prognose å vente i mange måneder – til tross for at dokumentasjonen er robust og behovet akutt.

En alvorlig sykdom – med få alternativer

Pleuralt mesoteliom rammer slimhinnen rundt lungene og utvikles ofte flere tiår etter asbesteksponering. Det finnes tre hovedtyper, hvorav pasienter med sarkomatoid eller bifasisk form – den gruppen Keytruda er rettet mot – har dårligst prognose, med en median overlevelse på kun fem måneder.

Keynote-483: Dokumentert overlevelsesgevinst

Den randomiserte fase 3-studien KEYNOTE-483/IND.227 dokumenterer at tillegg av pembrolizumab til kjemoterapi gir signifikant forbedret totaloverlevelse. Median overlevelse økte fra 16,1 til 17,3 måneder, tilsvarende en 21 % reduksjon i risiko for død.

Studien viser også høyere responsrate og lengre progresjonsfri overlevelse (PFS), og anses som både klinisk og statistisk signifikant.