En forsker fra Intellia jobber i laboratoriet
Foto: Intellia
FDA gir grønt lys til genterapistudie
Intellia Therapeutics har fått klarsignal fra det amerikanske legemiddelverket - FDA - til å starte klinisk studie med et CRISPR-legemiddel for behandling av arvelig angioødem - en allergisk reaksjon i de dypere lagene av huden og slimhinnen.
Intellias terapi bruker genredigeringsverktøyet CRISPR for å redusere nivået og aktiviteten til det betennelsesfremkallende genet, kallikrein B1 (KLKB1).
Annonse kun for helsepersonell
Fase 2-studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til denne tilnærmingen for å redusere produksjonen av TTR-proteinet som akkumuleres i vev og organer og forårsaker skade. Kliniske forsøk vil bli gjennomført på flere steder i USA og vil inkludere opptil 32 pasienter.
Intellia er nå det tredje selskapet som har fått godkjenning fra FDA for en in vivo CRISPR-studie.
