Positive Roche-data for medisin mot sjelden og livstruende blodsykdom

Pasientene som deltok i studien hadde ikke tidligere blitt behandlet med såkalt komplementhemmer.

Sjelden blodsykdom

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) er en sjelden, ervervet klonal blodsykdom som rammer blodceller (hematopoetiske stamceller). Foruten røde blodceller (erytrocytter), som rammes i størst grad, kan også andre typer blodceller (granulocytter, monocytter, trombocytter og i noen tilfeller lymfocytter) rammes. Sykdommen kan forårsake symptomer som anemi, utmattelse, blodpropp og nyresykdom.

Resultatene fra fase 3-studien Commodore-1, med personer med PNH som byttet fra eksisterende C5-hemmere, støttet opp under crovalimabs fordelsaktige fordel-risiko-profil, som ble sett i den avgjørende Commodore-2-studien.

Ikke dårligere enn standardbehandling

Studien møtte sine ko-primære effekt-endepunkt om unngåelse av blodtranfusjon og kontroll på hemolyse (den pågående ødeleggelsen av rødebloceller red.anm.). Resultatene viste at den utprøvende C5-hemmeren , gitt som subkutan (under huden red.anm.) injeksjon hver fjerde uke, oppnådde sykdomskontroll og var ikke-underlegen til eculizumab (Soliris) fra Alexion, som er dagens standardbehandling. Dette gis intravenøst annenhver uke.

Levi Garraway, medisinsk direktør og sjef for global produktutvikling i Roche, sier i en uttalelse fra selskapet at personer med PNH kan dra fordeler fra å ha flere behandlingsmuligheter, for å oppnå robust sykdomskontroll med færre behandlingsintervaller.

– Disse første globale fase 3-dataene for crovalimab understreker den potensial for å adressere disse behovene. Vi ser frem til sende inn disse dataene til regulatoriske myndigheter, og bringe oss et steg nærmere å gjøre crovalimab tilgjengelig for personer med PNH i hele verden, sier han.