Vil stille høyere krav til studier for å gi kreftlegemidler akselerert godkjenning

Endringen kommer etter at Food and Drug Administration - FDA - har fått kritikk for kritikk for at legemidler får akselerert godkjenning basert på enarmede studier.

Blant annet ble Keytrudas markedsføringstillatelse trukket tilbake for behandling av en undergruppe lungekreftpasienter etter at bekreftende studier senere viste at legemidlet ikke hadde effekt.

Akselererte godkjenninger gjør at FDA kan godkjenne behandlinger mot alvorlige og livstruende tilstander raskere, men dette har blitt kritisert fordi noen medikamenter i oppfølgingsstudier har vist seg å ikke ha effekt.

Legemiddelselskaper som får markedsføringstillatelse basert på enarmede studier, må vanligvis gjennomføre en separat studie - såkalte postmarketing confirmatory trials - etter at legemidlet er godkjent for å bekrefte kliniske fordeler.

Byrået har også fått kritikk av en uavhengig føderal gransking av den svært kontroversielle godkjenningen av Alsheimerlegemidlet Aduhelm - et legemiddel som for øvrig ikke ble godkjent i Europa.

Les også: Kongressen og FDA vil granske godkjenningen av Biogens Alzheimerlegemiddel

Nå ønsker FDA at legemiddelselskapene gjennomfører randomiserte kontrollerte studier - som er gullstandarden for å finne ut om et legemiddel er sikkert og har effekt - i stedet for studier uten en komparator, kjent som enarmede studier.

FDA åpner imidlertid for at enarmede studier unntaksvis kan gi grunnlag for akselerert godkjenning, men de må diskuteres med byrået på forhånd, uttaler FDA.

– Som følge av begrensningene til enarmede studier, er en randomisert kontrollert studie den foretrukne tilnærmingen for at en søknad om akselerert godkjenning skal aksepteres, sier FDA.

FDA foreslår foreslo to tilnærminger. Legemiddelselskapene kan enten gjennomføre en randomisert klinisk studie før en akselerert godkjenningen og så ny randomisert studie for å bekrefte legemidlets effekt og sikkerhet. Alternativt kan selskapet kun gjennomføre én studie for å få akselerert godkjenningen med der pasientene i studien følges opp langsiktig i den samme studien for å bekrefte klinisk nytte.