Medisin som utsetter diabetes er godkjent i USA

Behandlingen kan utsette starten på type 1-diabetes hos barn med opptil tre år, skriver New Scientist og CNN. Den antas å være den første som utsetter starten på enhver autoimmun tilstand.

Det monoklonale antistoffet teplizumab, som skal markedsføres under merkenavnet Tzield, virker ved delvis å blokkere immunsystemets angrep på insulinproduserende celler i bukspyttkjertelen.

– Å utsette utbruddet av type 1-diabetes bør gjøre det lettere for barn å takle tilstanden og redusere belastningen på helsen deres, sier Kevan Herold ved Yale University, som var involvert i utviklingen av stoffet, til avisen.

Teplizumab, laget av New Jersey-baserte firmaet Proventionbio, har nylig blitt godkjent av US Food and Drug Administration (FDA). Godkjenningen gjelder for personer over åtte år som har antistoffene, men som ennå ikke har så høye blodsukkernivåer at det er klassifisert som diabetes. Behandlingen vil ha en engroskostnad på rundt 194 000 dollar for et fullstendig behandlingsforløp, skriver CNN.

– Milepæl i diabetesbehandlingen

I studien gis teplizumab til personer mellom 8 og 49 år som ikke har type 1 diabetes, men som har en slektning med tilstanden. Blant deltakerne som har utviklet type 1 diabetes så langt, forsinket teplizumab tilstandens begynnelse med nesten tre år, sammenlignet med dem som fikk placeboinfusjoner. Legemiddelet gis som infusjoner på sykehus en gang daglig i to uker og virker antakelig ved å senke aktiviteten til en undergruppe av immunceller kalt T-celler, som er involvert i å drepe de insulinproduserende bukspyttkjertelcellene.

Lars Krogvold, overlege ved barneklinikken på Oslo Universitetssykehus Ullevål, kjenner godt til studien fra før. Han opplyser at studien fra 2019 er velkjent for dem som jobber med type 1 diabetes.

– Dette er første medikament som blir godkjent med indikasjon prediabetes, og slik sett representerer det en milepæl i diabetesbehandlingen, sier han.

Krogvold forteller at det er en relativt liten studie, med 76 deltakere. 55 av dem var yngre enn 18 år. 44 fikk teplizumab, gitt som daglig intravenøs infusjon i 14 dager, og 32 fikk placebo. De ble fulgt i 51 måneder. Da hadde 45 prosent av dem som fikk teplizumab utviklet diabetes, mens 72 prosent av dem som fikk placebo hadde gjort det samme. Tiden det hadde tatt å utvikle diabetes var ca 50 måneder i teplizumab-gruppa, mot ca 25 måneder i placebogruppa. Det fulgte en del bivirkninger med Teplizumab, som utslett, sammenliknet med placebo-infusjonene. Til tross for at teplizumab retter seg mot enkelte immunceller, er antallet daglige infeksjoner likt mellom de to gruppene.

– Det er bare snakk om en utsettelse av diabetes. De unngår ikke å få det. Å utsette diabetesdebut med mer enn to år er selvsagt viktig i seg selv, men det er altså dessverre ikke vist at man kan unngå å få diabetes type 1 med denne medisinen, sier Krogvold.

Første medisin for prediabetes

Silje Herbro Landsverk, kommunikasjonssjef i Diabetesforbundet, synes godkjenningen av medisinen er spennende nyheter.

– Templizumab er den første medisinen som blir godkjent for bruk til personer med prediabetes og som har vist seg å kunne utsette utviklingen av diabetes type 1, sier hun.

Herbo Landsverk understreker også at godkjenningen baserer seg på resultater fra en ganske liten studie.

– Det trengs flere studier for å kunne fastslå at dette er et effektivt medikament og at det ikke følger med for mange uheldige bivirkninger. Det er foreløpig altfor tidlig å si, men vi håper dette kan være starten på en ny æra innen diabetesbehandling – nemlig at man kan hindre at personer utvikler sykdommen, fortsetter hun.

Kan bety mye for pasientene

Dersom medisinen viser seg å ha effekt over tid, kan den bety mye for pasientgruppen, mener kommunikasjonssjefen.

– Å utsette en diabetes type 1-diagnose ville hatt stor betydning for den enkelte. Diabetes type 1 er en inngripende sykdom som krever egenbehandling 24 timer i døgnet, hver dag, hele året. En utsetting av diagnosen, forsinker også belastningen det er å leve med diabetes. I tillegg kan det redusere risikoen for komplikasjoner, sier Herbo Landsverk.

Krogvold mener det er for tidlig å si hvor stor betydning det kan få for pasientgruppen, siden det det så langt er det vist en utsettelse av type 1 diabetes i en liten studie.

– Nå som medikamentet kommer i bruk, vil det jo komme Real world evidence (RWE), som kan bekrefte eller svekke funnene i RCT-en referert over. Det er også mulig at større data vil avsløre at det er spesielle subgrupper, som alder eller kjønn, som har bedre nytte enn andre av teplizumab. Kanskje bør det gis gjentatte doser, er det da mer å vinne? Det er mange ubesvarte spørsmål fortsatt, sier overlegen.

Han føyer til at personer med prediabetes oftest ikke vet at de har det, fordi de ikke har noen i familien med type 1 diabetes fra før. Bare 15 til 20 prosent av dem som får type 1 diabetes har en førstegradsslektning (slektninger som i snitt har 50 prosent felles gener, altså barn, forelder eller søsken) med sykdommen.

– Per i dag er vanskelig å spå hvor stor betydning denne medisinen vil få, men den åpner et vindu som til nå har vært lukket, og det er veldig spennende, sier Krogvold.

Må forberede oss i Norge

Krogvold mener det er viktig å huske på at FDA har gitt en godkjenning uten at de vurderer kost og nytte – de baserer den kun på at medikamentet er effektivt og trygt.

– Det er bivirkninger av medikamentet, og det er viktig å vite at det kommer med en advarsel mot noe som heter cytokine release syndrom, eller cytokinstorm, som det kan kalles på norsk. Det skyldes at immunsystemet skyter over mål, frigjør alt for mange faktorer på en gang, og kan gi alt fra influensalignende symptomer til livstruende hypotensjon, sirkulasjonssvikt og multiorgansvikt, sier overlegen.

Ifølge Krogvold er det viktig at vi i Norge forbereder oss på at dette og eventuelle andre medikamenter med samme indikasjon, blir tilgjengelig.

– Vi må etablere rutiner for å finne personer med prediabetes, og vi må avklare om vi skal lete blant slektninger til personer med type 1 diabetes eller i den generelle befolkningen. Dette er viktige spørsmål som må avklares, slik at vi er klare til å ta i bruk medikamentet når det forhåpentligvis blir godkjent i Europa, sier han.