ASH 2021: Høy overlevelse og respons hos myelomatosepasienter to år etter behandling med CAR-T

Det sier Tobias Schmidt Slørdahl som er lege, forsker og foreleser på St. Olavs Hospital og NTNU.

Etter en median oppfølging på 22 måneder, rapporterte fase 1b/2 CARTITUDE-1-studien 98 prosent objektiv responsrate (ORR) og 82,5 prosent av pasientene oppnådde stringent komplett respons (sCR). I tillegg var 2-års progresjonsfri og total overlevelse (OS)-rater henholdsvis 60 og 74 prosent. Dataene ble presentert på det årlige møtet til American Society of Hematology - ASH.

I denne podcasten kan du høre Tobias Schmidt Slørdahl snakke om de viktigste myelomatosestudiene under konferansen.

- Det har lenge vært kjent at CAR-T celleterapi har stor effekt på myelomatose. Under årets ASH presenteres flere slike studier og nå begynner vi å få lengre oppfølgingsdata på de de første studiene som ble igangsatt, sier Slørdahl.

- En studie som det er verd å merke seg i så måte er CARTITUDE-1 studien. Nå er det presentert data for to års progresjonsfri overlevelse i studiepopulasjonen som består av 97 tungt forbehandlede pasienter. Dette er pasienter som har få behandlingsalternativer igjen, og her oppnår man en progresjonsfri overlevelse på 60 prosent. Median progresjonsfri overlevelse er ikke nådd, å dette er imponerende tall, sier han.

1-årsdataene for progresjonsfri overlevelse var 77 prosent.

Første-generasjons CAR-T

Slørdahl forteller at det knyttet seg spenning til om effektdataene ville holde seg etter to års oppfølging. - Vi må tross alt huske på at cilta cel og konkurrenten fra Bristol Myers Squibb idecabtagene vicleucel (ide cel) begge er første-generasjons CAR-T.

I likhet med andre pasientspesifikke CAR-T-behandlinger som er under utvikling for å behandle myelomatose, gjenkjenner cilta cel et protein som heter BCMA (B-celle-modningsantigen) som finnes på myelomatosecellene. Behandlingen fra Janssen har priority review status og er nå til vurdering av FDA.

- Det er veldig positivt at de første terapiene demonstrerer så god effekt. Jeg vil forvente at når CAR-T produktene forbedres vil pasientene oppnå enda lengre varighet i respons og overlevelse, sier han.

Praksisendrende

- Vil du si at de kliniske resultatene er praksisendrende?

Ja, det vil jeg si. Dataene antyder at cilta cel kan bli et viktig behandlingsalternativ for pasienter med myelomatose. Det gjelder også for bispesifikke antistoffer som det også er presentert gode data for på årets ASH.

Myelomatosepasienter som har gjennomgått mange behandlingslinjer som har sluttet å virke har en dårlig prognose, og det er behov for nye behandlingsalternativer, sier Slørdahl.

Spent på prisen

Legemiddelverket er nå i gang med en metodevurdering av cilta cel med indikasjonen “relapserende og refraktær myelomatose som har fått minst tre tidligere behandlinger, inkludert proteasomhemmer, immunmodulerende medikament og et monoklonalt antistoff mot CD38”.

Slørdah er spent på prisen blir satt lavt nok til at behandlingen blir innført i spesialisthelsetjenesten. - Resultatene er så gode at vi gjerne vil starte behandling med CAR-T, men behandlingen må selvsagt tilbys til en pris som gjør at Beslutningsforum kan si ja til å innføre dette i behandlingen.

Klinisk studie i Norge

Oslo myelomatosesenter har startet opp en klinisk studie med cilta cel på nydiagnostiserte pasienter med myelomatose. Leder på Oslo Myelomatosesenter, Fredrik Schjesvold har tidligere fortalt HealthTalk forteller at det er gunstig å starte behandlingen med CAR-T celleterapi tidlig i behandlingsforløpet. T-cellene til pasienter som har hatt myelomatose i mange år og har blitt behandlet med en rekke legemidler er ikke nødvendigvis like gode T-celler som de som høstes fra pasienter i en tidlig sykdomsfase.