FDA godkjenner ny behandling for tidlig Alzheimers

FDA godkjenner Alzheimermedisin som bremser kognitiv nedgang i tidlige stadier av sykdommen

Godkjenningen av legemidlet lecanemab, som skal markedsføres under navnet Leqembi, vil sannsynligvis generere betydelig interesse fra pasienter og leger. Studier av legemidlet - en intravenøs infusjon administrert annenhver uke - antyder at det er mer lovende enn det begrensede antallet andre behandlinger som i dag er tilgjengelig.

Leqembi er utviklet av det japanske legemiddelselskapet Eisai, som også utviklet den første symptomatiske behandlingen for Alzheimers for 25 år siden. Selskapet sier at legemidlet vil koste om lag 26 500 dollar eller 265 00 norske kroner for et års behandling for en normalvektig person.

Ingen kur

Leqembi har i kliniske studier vist å kunne bremse svekkelsen av hukommelse og tenkning, gjennom å rette seg mot sykdommens underliggende biologi. Legemidlet som inneholder virkestoffet lecanemab, skal brukes på pasienter som er i en tidlig fase av Alzheimers sykdom.

Medisinen kan bidra til en flere måneder lang forsinkelse i kognitiv svekkelse. Ifølge eksperter kan det bidra til en meningsfull forbedring i pasientenes liv.

– Denne medisinen er ingen kur. Den hindrer ikke at folk blir verre, men den bremser til en viss grad progresjonen i sykdommen, sier nevrolog Joy Snider ved Washington University i St. Louis.

– Det kan bety at noen kan få ytterligere seks måneder eller et år ekstra der de er i stand til å kjøre bil, sier Snider.

Selv om Leqembi ikke er en kur mot Alzheimers, viste en stor klinisk studie publisert i november i fjor i the New England Journal of Medicine at behandlingen bremset den kognitive og funksjonelle nedgangen til pasienter med tidlig stadium av Alzheimers med 27 prosent i forhold til placebo. I den 18-måneders lange studien reduserte Eisais medikament også dramatisk nivåene av beta-amyloid, et giftig protein i hjernen som antas å forårsake Alzheimers.

Nesten 1.800 personer deltok i studien som også uttrykker bekymring for de mulige bivirkningene.

17,3 prosent av pasientene som fikk medisinen, opplevde hjerneblødning, mot 9 prosent blant dem som fikk placebo. 12,6 prosent fikk hevelser i hjernen, sammenlignet med bare 1,7 prosent blant dem som fikk placebo.

Går løs på protein

Flere pasienter døde mens de gikk på medisinen, deriblant to som gikk på blodfortynnende medisiner. Ifølge Eisai kan ikke dødsfallene knyttes til Leqembi.

Leqembi virker gjennom å fjerne avleiringer av et protein som kalles betaamyloid i hjernen, et av kjennetegnene ved Alzheimers sykdom.

Medisinen beskrives som en sjelden suksess i et felt som har vært preget av mange mislykkede eksperimentelle behandlinger for en sykdom som ikke kan kureres.

Legemidlet er ennå ikke godkjent i Europa. Blir dette preparatet godkjent av EUs legemiddelbyrå (EMA), blir det automatisk godkjent også i Norge. For at det skal tilbys pasientene gratis må også Beslutningsforum vedta å finansiere det.

– Nå blir det spennende å se om EMA godkjenner det for Europa. For det er ennå ingen medisin som er blitt godkjent her, sier Geir Selbæk, forskningssjef ved Nasjonalt senter for aldring og helse til NRK.

– USA er den første regulatoriske godkjenningen av Leqembi globalt og representerer en stor, men likevel ydmyk prestasjon i våre tiår med forskning på Alzheimers, sier Ivan Cheung som er styreleder for Eisais amerikanske operasjoner og global leder for Alzheimersdivisjonen.

Samarbeid med Biogen

Legemiddelselskapet Biogen, vil markedsføre og selge legemidlet sammen med Eisai. For Biogen representerer dette legemidlet en mulighet til snu selskapets nedgang i omsetningen og å forbedre omdømmet etter den mye omtalte FDA-godkjenningen og den mislykkede lanseringen av alzheimerslegemidlet Aduhelm. FDA godkjente Aduhelm i 2021, i strid med rådene fra etatens eksterne eksperter. Leger har nølt med å skrive ut medisinen, og forsikringsselskaper er også skeptiske. Legemidlet ble ikke godkjent i Europa.

Les også: Biogens Alzheimerlegemiddel får nei i Europa

Begrenset pasientpopulasjon

Eisai begrenset studien av Leqembi til personer med mild kognitiv svikt eller tidlig stadium av Alzheimers som også har amyloidoppbygging i hjernen, dokumentert av en bildeskanning. Den FDA-godkjente indikasjonen gjenspeiler den samme relativt snevre pasientpopulasjonen, som er anslått til å omfatte om lag 1 million mennesker i USA, eller i underkant av 20 prosent av de av de som i dag lever med en Alzheimersdiagnose. For å kunne behandles med legemidlet må pasientene dessuten gjennomgå ytterligere tre hjerneskanninger i løpet av de første 14 ukene av behandlingen som et forholdsregel for å overvåke for potensielt alvorlig hjernehevelse eller blødningsepisoder som er en de kjente bivirkningene ved legemidlet.

Hastegodkjenning

FDAs godkjennelse skjedde etter en hastebehandling som åpner for å godkjenne legemidler basert på tidlige resultater, før de har fått bekreftet effekt på pasienter. Etatens bruk av denne snarveien er blitt gjenstand for økende kritikk fra amerikanske tilsynsmyndigheter og folkevalgte.

Godkjennelsen av Leqembi skjer få dager etter at etaten fikk krass kritikk i en kongressrapport for å ha gitt grønt lys til en annen Alzheimers-medisin, Aduhelm. Også denne medisinen er produsert av Biogen og Eisai. Ifølge kongressens granskere var godkjennelsesprosessen ikke tilfredsstillende, og prisen er altfor høy.

Rent formelt ga FDA Leqembi i dag akselerert godkjenning(“accelerated approval”), som er en raskere vei til markedet basert på foreløpige dokumentasjon på at legemidlet fjerner giftig amyloid. Det er forventet at Eisai i løpet av få dager å sende inn nye fra sin positive, bekreftende studie til FDA, som deretter vil vurdere å gi legemidlet en endelig godkjenning.

Dagens behandling i Norge

Legemiddelbehandlingen som i dag kan tilbys norske pasienter kan bedre noen av symptomene ved Alzheimer, men de har begrenset effekt på kognitiv funksjon, oppmerksomhet, initiativ og hukommelse hos noen av pasientene. De har ingen dokumentert effekt på mild kognitiv svikt og forsinker heller ikke utviklingen av demens.

De mest brukte er kolinesterasehemmerne Aricept (donepezil), Exelon (rivastigmin) og Reminyl (galantamin). De tre legemidlene anses å ha en lik klinisk effekt, men noe ulik bivirkningsprofil.

I følge reseptregisteret bruker om lag 12 500 pasienter disse tre legemidlene. Samtlige har gått av patent og dette gir en lav pris. Det mest brukte legemidlet - donepezil - koster om lag 2 900 kroner per pasient per år. De samlede offentlige kostnadene for legemiddelbehandling av Alzheimers sykdom var i 2020 om lag 37 millioner kroner.

Reseptregisteret inkluderer ikke de som bor på sykehjem. Om lag 40 000 personer bor på sykehjem og trolig bruker 20-30 prosent av sykehjemspasientene kolinesterasehemmere.