Dette er de 4 viktigste legemidlene som kan bli godkjent i første kvartal

Til tross for COVID-19-pandemien klarte amerikanske Food and Drug Administration (FDA) å godkjenne 53 legemidler i fjor. Tallet inkluderer ikke nødgodkjenningen av de to coronavaksinene fra Pfizer/BioNTech og Moderna - som tok mye av FDAs tid og oppmerksomhet.

Coronavaksiner kommer også til å sette dagsorden i 2021. Men mens alles øynene er rettet mot de mer enn 200 vaksinene som nå er under utvikling for COVID-19 (10 er i fase 3-studier), har FDA også tallerkenen full med andre viktige legemiddelgjennomganger.

Snart vil byrået ta en av sine viktigste beslutninger: Skal Biogens mye omtalte Alzheimers-behandling aducanumab godkjennes eller ikke? FDA skal også ta en beslutning om de skal godkjenne Bristol Myers Squibb og bluebird bio sin CAR-T celleterapi ide-cel. Dersom den blir godkjent, vil dette bli den første CAR-T celleterapien som er godkjent for behandling av myelomatose.

Nedenfor har vi gitt en kronologisk oversikt over de viktigste beslutningene som FDA er ventet å ta i første kvartal.

FDA-beslutningene gir en god pekepinn på hva EU vil vedta

Men først noen ord om godkjenningen av legemidler i EU som Norge er en del av. FDAs motstykke i Europa er EMA - European Medicines Agency, som gjennom sitt ekspertpanel - Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) - vurderer legemiddelselskapenes søknader om markedsføringstillatelser. Men på denne siden av Atlanteren er det EU-kommisjonen som endelig godkjenner eller avviser EMAs anbefaling. Det skjer vanligvis 2 måneder etter at EMA har gjort sin anbefaling. EMA og FDA er samstemte i så godt som alle nye legemiddelgodkjenninger (over 90 prosent tilfellene). Statistikken viser også at legemiddelselskapene vanligvis først sender sin søknad om markedsføringstillatelse til FDA. Det er derfor vanlig at FDA fatter sin beslutning flere måneder før EU-kommisjonen. Derfor er en beslutningene i FDA en god pekepinn på hva EU vil falle ned på. Alle legemidlene som vi omtaler under er, eller vil bli vurdert også av EMA.

Uten flere avbrytelser, her er de viktigste FDA beslutningene vi venter oss i årets første tre måneder.

MSD/Bayer: Vericiguat mot hjertesvikt med nedsatt hjertepumpefunksjon

Vericiguat er til vurdering både hos hos EMA og FDA. Det er ventet at FDA fatter sin beslutning innen 20. januar.

Hjertesvikt er en tilstand der hjertets pumpefunksjon er svekket slik at evnen til å pumpe tilstrekkelig mengde blod rundt i kroppen er dårligere enn normalt. Det betyr at enkelte organ får redusert blodtilførsel. De mest typiske plagene som oppstår er tung pust og nedsatt fysisk yteevne.

Til tross for en rekke tilgjengelige medisiner er prognosen for pasienter med hjertesvikt fortsatt dårlig.

Søknadene til FDA og EMA baserer seg på VICTORIA fase 3 studien som er omtalt i New England Journal of Medicine. De 5050 pasientene i studien kommer fra ikke mindre enn 42 land, der også nordmenn har deltatt.

Studien viser at vericiguat reduserer risikoen for sykehusinnleggelse og kardiovaskulær død som følge av hjertesvikt i forhold til placebo hos pasienter med hjertesvikt. - Dette er positive resultater for en pasientgruppe som i dag sliter med meget hyppige re-innleggelser på grunn av hjertesvikt, og som har en dårlig prognose når det gjelder overlevelse, sier kardiologiprofessor Dan Atar da vi snakket med ham under presentasjonen av studien.

Pasientgruppen som fikk vericiguat hadde 10 prosent færre sykehusinnleggelser og kardiovaskulær død enn de som fikk placebo og standard behandling.

Dan Atar sier at pasientgruppen som deltok i studien har et stort behov for et bedre behandlingstilbud.

- For denne pasientgruppen som har høy risiko for hjertesvikt gir vericiguat et viktig nytt tilskudd til dagens standardbehandling, sier han.

I desember 2020 satte Statens legemiddelverk i gang en hurtig metodevurdering av vericiguat, der man vil vurdere legemidlets konstandseffektivitet. Denne vurderingen vil i sin tur være avgjørende for om legemidlet får refusjon i Norge.

Sanofi: Immunterapien Libtayo for lungekreft

Sanofi via sitt datterselskap Regeneron har kommet sent til bordet med sin immunterapi i forhold til MSD, Bristol Myers Squibb og Roche. Den 23. november i fjor sa Beslutningsforum ja til å innførte Libtayo (cemiplimab) for pasienter med diagnosen avansert kutant plateepitelkarsinom. Det skjedde flere år etter at Opdivo (ipilimumab), Keytruda (Pembrolizumab) og Tecentriq (atezolizumab) fikk sine første godkjenninger.

Nå skal FDA- og EMA vurdere å gi markedsføringstillatelse til PD-1-hemmeren Libtayo for en ny indikasjon: Monoterapi til førstelinjebehandling av voksne pasienter med inoperabel ikke-småcellet lungekreft.

Selskapet har også en pågående fase 3 studie med legemidlet der de tester kombinasjoner enten med cellegift eller med Bristol Myers Squibbs Yervoy mot MSDs sin storselger Keytruda head-to-head.

Biogen: Aducanumab for Alzheimers

Det knytter seg stor interesse til om FDA vil si ja eller nei til det mye omtalte alzheimerlegemidlet aducanumab. FDA har lovet at de vil komme med en beslutning innen 7. mars. Hvis aducanumab blir godkjent, vil det i så fall bli det første legemidlet som kan bremse utviklingen av sykdommen.

Det finnes foreløpig ingen behandling som kan kurere, forsinke eller stanse utviklingen av Alzheimers sykdom, og kombinasjonen støttetiltak og psykososiale tiltak er derfor hovedbehandlingen. Det finnes noen legemidler som kan redusere forverringen av symptomene, og slik behandling er aktuell for enkelte pasienter med demens.

Aducanumab er et monoklonalt antistoff som angriper et protein kalt amyloid som danner unormale avsetninger i hjernen til mennesker med Alzheimers sykdom. Biogen hevder at aducanumab fjerner disse amyloid-avsetningene. Aducanumab har i flere år vært en av de meste omtalte legemidlene under utvikling.

Aducanumab, kan ikke kurere Alzheimer, men Biogen sier at det bremser hastigheten som sykdommen utvikler seg. For den som har fått Alzheimer betyr dette flere gode år før sykdommen fører til alvorlig svekkelse av kognitive funksjoner som hukommelse og språk. Men det er et stort spørsmål om legemidlet blir godkjent.

Aducanumab gis som månedlig infusjon som i et par kliniske studier kunne tolkes til å ha en positiv effekt på pasienter med Alzheimers i tidlig stadium. I november virket FDA-ansatte å være entusiastiske over medisinen, men et panel av uavhengige eksperter anbefalte senere sterkt at det ikke ble godkjent. Hvis FDA ignorerer ekspertenes råd og godkjenner aducanumab, vil det bli den første FDA-godkjente Alzheimers-behandlingen på nesten 20 år, noe som vil gi Biogen et garantert produkt som årlig vil selge for flere milliarder dollar. Skulle FDA vende tommelen ned vil selskapet ta beslutningen om de vil bruke hundrevis av millioner dollar på en ny klinisk studie eller gi opp medisinen. Sistnevnte vil bety at Biogen vil befinne seg i en krise som kan medføre at det ser seg tvunget til å godta et tilbud om oppkjøp fra ett av de store legemiddelselskapene.

Bristol Myers Squibb/bluebird bio: Ide-cel for multiple myelomatose

Ide-cel (idecabtagene vicleucel) er et svært viktig produkt for Bristol Myers Squibb og partneren bluebird bio. Hvis den blir godkjent, vil dette bli den første CAR-T celleterapien som er godkjent for behandling av blodkreftsykdommen myelomatose.

Resultater fra kliniske studier viser at ide-cel er en svært effektiv behandling. Den eliminerte eller reduserte kreften hos mer enn tre fjerdedeler av deltakerne i studien. Det er forventet at ide-cel blir godkjent, og at det skjer på FDAs måldato 27. mars.

Å komme hit har imidlertid tatt lengre tid enn selskapene opprinnelig forventet. I mai i fjor nektet FDA uventet å godta selskapenes søknad og ba om mer informasjon om produksjonen av CAR-T cellene. Tiden som Bristol Myers Squibb og Bluebird trengte for å samle inn tilleggsinformasjonen og sende inn søknaden på nytt, kostet dem flere måneder.

Fra et forretningsperspektiv reduserer forsinkelsen tiden som Bristol Myers Squibb og Bluebird har til det kommer en konkurrent inn i bildet. Og den er like rundt hjørnet. En konkurrerende celleterapi - cilta-cel- som er utviklet av Johnson & Johnson - ser like effektiv ut i kliniske testerog bør også snart få en godkjenning av FDA. Cilta-cel, i likhet med ide-cel - gjenkjenner et protein som heter BCMA (B-celle-modningsantigen) som finnes på myelomatosecellene.

Overlege Fredrik Schjesvold som leder Oslo myelomatosesenter sier til Healthtalk at en godkjenning av ide-cel vil være et stort medisinsk gjennombrudd fordi den oppfyller et stort udekket medisinsk behov og demonstrerer at CARs også kan binde seg til andre målcellers overflate enn CD19 - i dette tilfellet CARs som er laget for å gjenkjenne BCMA.

Norsk studie med ide-cel har startet

Nylig har Oslo myelomatosesenterstartet den første norske CAR-T studien på myelomatosepasienter med ide-cel.De første pasientene som er valgt ut til å få den nye behandlingen startet i begynnelsen av november. To tredeler av pasientene skal få CAR-T-behandling. En tredjedel får standard behandling. Studien er global og såkalt «open label» som betyr at både behandlere og pasienter vet hvilken medisin som gis.

I høst startet Statens legemiddelverk sitt arbeide med en hurtig metodevurdering. Vi kan derfor vente oss at Beslutningsforum vil fatte et vedtak om å innføre eller ikke innføre ide-cell en gang på våren.