Første fase 3-data på medisin mot svært sjelden blodpropp-sykdom
For første gang kan et legemiddelselskap presentere fase 3-data på et potensielt legemiddel mot den svært sjeldne sykdommen kongenital trombotisk tromboctyopenisk purpura (cTTP).
I studien har legemiddelkandidaten TAK-755 blitt sammenlignet med standardbehandling av cTTP, for å vurdere både effekt og sikkerhet, skriver Takeda i en pressemelding torsdag.
Selskapet skriver at totaliteten av data fra en forhåndsplanlagt interimanalyse fra den avgjørende fase 3-studien støtter opp under effekten og sikkerheten til TAK-755 som en enzym-erstattende behandling for pasienter med cTTP.
Svært høy dødelighet
I en oversiktsartikkel fra 2016 i Legetidskriftet skriver forfatterne at sykdommen cTTP presenterer seg med «anfallsvis opptredende mikroangiopatisk hemolytisk anemi og trombocytopeni med varierende grad av skade på indre organer.» Akutt cTTP har ifølge Takeda en dødelighetsrate på over 90 prosent dersom sykdommen forblir ubehandlet.
Tilstanden kan ifølge artikkelen debutere i nyfødtperioden, men kan også presentere seg første gang i voksen alder.
«Her i landet er det en spesielt høy forekomst av kongenital trombotisk tromboctyopenisk purpura, så det er særlig viktig at norske leger kjenner til tilstanden, skriver artikkelforfatterne.
Sykdommen forårsakes av en mangel i ADAMTS13-proteasen, og TAK-755 er designet for å erstatte manglende eller ødelagte ADAMTS13-enzymet.
60 prosent reduksjon
Interimresultatene viste at TAK-755 reduserte insidensen av trombocytopeniske hendelser med 60 prosent, en viktig markør for cTTP-sykdomsaktivitet, sammenlignet med standardbehandling.
Takeda planlegger basert på dataene å søke om markedsføringstillatelse for TAK-755 som den først rekombinante ADAMTS13-erstatningsterapien for cTTP, som er en sykdom med svært stort umøtt medisinsk behov for pasientene.
Daniel Curran, sjef for Takedas enhet for sjeldne genetiske og hematologiske terapier (Rare Genetics & Hematology Therapeutic Area Unit), sier i en kommentar at selskapet er forpliktet til å avanserte behandlingsalternativer for de som lever med cTTP, som per i dag ikke har noen behandlinger som er spesifikt godkjent for deres lidelse.
– Resultatene fra studien er svært oppmuntrende, og vi ser frem til å fortsette kontakten med globale regulatoriske myndigheter med mål om å bringe TAK-755 til pasienter så hurtig som mulig, sier Curran i en uttalelse fra Takeda.