Libmeldy gis som infusjon, men først må pasienten gjennomgå behandling med cytostatika for å slå ut barnets egne blodstamceller. Bildet viser en blodprøve som rutinemessig tas av en nyfødte 48 til 72 timer etter fødselen. I Norge testes slike blodprøver blant annet for den genetiske sykdommen spinal muskelatrofi (SMA). MLD kan også avdekkes med en gentest, men er ikke en del av nyfødtscreeningen. Illustrasjonsfoto: Getty Images

Legemidler og biotek

Ny genterapi tilbys barn i Storbritannia - snart starter fellesnordiske prisforhandlinger som avgjør om behandlingen skal tilbys norske barn

Genterapien arsa-cel bevarer motoriske og kognitive funksjoner hos barn som har den svært sjeldne arvelige sykdommen metakromatisk leukodystrofi (MLD) viser en studie i tidsskriftet Lancet. Nå er behandlingen godkjent i Storbritannia. De nordiske landene slår seg sammen for å forhandle frem en lavest mulig pris.
(Denne annonsen er kun ment for helsepersonell)
(Denne annonsen er kun ment for helsepersonell)
(Denne annonsen er kun ment for helsepersonell)
(Denne annonsen er kun ment for helsepersonell)
(Denne annonsen er kun ment for helsepersonell)
(Denne annonsen er kun ment for helsepersonell)