Zolgensma til behandling av Spinal muskelatrofi (SMA) nådde både sitt primære og sekundære endepunkt der pasientene kunne sitte på egenhånd i 30 sekunder og hjalp dem til å leve til 14 månedersalderen uten mekanisk pustehjelp. Foto: Getty Images

Legemidler og biotek

Norges aktuelle Zolgensma fortsetter å vise lovende resultater

Mens Sykehusinnkjøp og Novartis er i prisforhandlinger om Zolgensma, er det presentert nye effektdata på genterapien. På the European Academy of Neurology sin virtuelle konferanse ble det lagt frem data fra fase 3 studien SPR1NT. Den viser at Zolgensma til behandling mot Spinal muskelatrofi (SMA) nådde både sitt primære og sekundære endepunkt der pasientene kunne sitte på egenhånd i 30 sekunder og hjalp dem å leve til 14 månedersalderen uten mekanisk pustehjelp.