FDA sier nei til BioMarins genterapi mot hemofili - etterspør mer data om varighet

Legemidler og biotek
FDA sa i dag nei til BioMarins genterapi mot hemofili A. Roctavian var ventet å koste 3 millioner dollar for én behandling og ville dermed blitt verdens dyreste legemiddel Foto: Getty Images
BioMarins genterapi mot hemofili A ble i dag overraskende avvist av den amerikanske legemiddelmyndigheten. Avslaget setter en foreløpig bom for håpet om en genterapi som kan kurere en av de eldste kjente arvelige sykdommene.