Genterapi gir håp til pasienter med sjeldne sykdommer

Legemidler og biotek
Snart kommer genterapien Zolgensma som er verdens dyreste legemiddel. Prisen i USA er 18,5 millioner kroner. LMIs seniorrådgiver Line Walen regner med at prisen må betydelig ned for at Beslutningsforum skal si ja til behandlingen. Foto: iStock
Opp mot 100 000 nordmenn har en sjelden diagnose. Det finnes om lag 7.000 ulike sjeldne diagnoser. I dag har kun 5 prosent av de med en en sjelden diagnose tilbud om medisiner. Men utviklingen går den rette veien. – Det går mot en utvikling der legemidlene blir mer persontilpasset og individuelt rettet mot den enkeltes sykdom. Hvert tredje legemiddel som nå er under utvikling, er for sjeldne sykdommer.